Leniolisib|Joenja®|51|2026

Joenja ist zugelassen zur Therapie von Patienten mit Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) ab zwölf Jahren und ab einem Gewicht von

Leniolisib ist ein selektiver Inhibitor der PI3Kδ.

Die empfohlene Dosierung beträgt 70 mg Leniolisib zweimal täglich im Abstand von etwa zwölf Stunden.

Die Filmtabletten können unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen und sollen im Ganzen geschluckt werden. Vergisst der Patient eine Einnahme, soll diese innerhalb von sechs Stunden nachgeholt, danach aber ausgelassen werden. Bei Erbrechen innerhalb von einer Stunde nach Einnahme der Tablette soll so schnell wie möglich eine weitere Tablette eingenommen werden.

Nicht empfohlen wird die Anwendung von Leniolisib bei moderater oder schwerer Leberfunktionsstörung.

Ein erhebliches Wechselwirkungspotenzial ergibt sich daraus, dass Leniolisib eine pH-Wert-abhängige Löslichkeit aufweist, Substrat diverser Transportsysteme ist und zu 95 Prozent über CYP3A4 abgebaut wird.

Lokal wirksame Antazida sollten daher zwei Stunden vor oder nach der Gabe von Leniolisib eingenommen werden.

Die Anwendung von Arzneistoffen, die Substrate der organischen Anionentransporter OATP1B1 und OATP1B3, des Breast Cancer Resistance Proteins (BCRP) oder der UDP-Glucuronosyltransferase 1A1 (UGT1A1) sind, soll unter der Therapie mit Leniolisib vermieden werden.

Zu vermeiden ist ebenfalls die gleichzeitige Anwendung von Leniolisib mit starken CYP3A4-Inhibitoren sowie mit mittelstarken und starken CYP3A4-Induktoren.

In Studien zu Leniolisib waren Kopfschmerzen, erhöhtes Gewicht und Alopezie die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen. Darüber hinaus kam es bei einem Drittel der behandelten Patienten zu einer Abnahme der Neutrophilenzahl.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Leniolisib wurden in der Phase-II/III-Studie 2201 gezeigt. Eingeschlossen waren 31 Patienten mit APDS und bestätigter pathogener Variante in einem der Gene PIK3CD oder PIK3R1. Die Teilnehmenden wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert auf eine zwölfwöchige Therapie mit zweimal täglich 70 mg Leniolisib oder Placebo. Es gab zwei co-primäre Endpunkte: Verbesserung der Lymphoproliferation und Normalisierung des Immunphänotyps.

In beiden Kategorien war Leniolisib Placebo signifikant überlegen. So betrug die Veränderung der Log10-transformierten Summe der Produkte der Durchmesser (SPD) der Indexläsionen gegenüber dem Ausgangswert in der Verumgruppe 3,03 (Baseline) –0,30 und in der Placebogruppe 3,05 (Baseline) –0,06. In der Subgruppe der Teilnehmenden mit einem eingangs verringerten prozentualen Anteil an naiven B-Zellen veränderte sich dieser unter Leniolisib um +34,76 Prozent und unter Placebo um –5,37 Prozent.

Vom Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndrom (APDS) sind weltweit etwa 1 bis 2 von einer Million Menschen betroffen. Zugrunde liegen Varianten in einem der Gene PIK3CD oder PIK3R1, die zu einer Überaktivierung des Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-(PI3Kδ-)Signalwegs führen. Die PI3Kδ spielt eine zentrale Rolle bei der Signaltransduktion in Immunzellen. Bei APDS kommt es daher zu Defiziten und einer Fehlregulation von B- und T-Zellpopulationen, was eine Immunschwäche nach sich zieht.

Bei der Lagerung von Joenja sind keine besonderen Bedingungen zu berücksichtigen.

Joenja ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten während der Anwendung von Joenja und für eine Woche nach der letzten Dosis sicher verhüten. Vor Beginn einer Therapie mit Joenja muss bei gebärfähigen Frauen der Schwangerschaftsstatus überprüft werden.

Während der Schwangerschaft und bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht zuverlässig verhüten, wird eine Anwendung von Joenja nicht empfohlen.

Das Stillen sollte während der Anwendung unterbrochen werden.

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