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ARZNEISTOFFE

Vestronidase alfa|Mepsevii®|40|2018

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STOFFGRUPPE
40 Enzyminhibitoren, Präparate bei Enzymmangel und Transportproteine
WIRKSTOFF
Vestronidase alfa
FERTIGARZNEIMITTEL
Mepsevii®
HERSTELLER

Ultragenyx

MARKTEINFÜHRUNG (D)
10/2018
DARREICHUNGSFORM

2 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Indikationen

Mepsevii ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII (MPS VII, Sly-Syndrom).

Wirkmechanismus

Bei Vestronidase alfa handelt es sich um eine Enzymersatztherapie. Es ersetzt das bei Patienten mit Mukopolysaccharidose VII fehlende Enzym β-Glucuronidase. Fehlt dieses Enzym, können Glykosaminoglykane (GAG) nicht mehr abgebaut werden; ihre Anreicherung führt unter anderem zu Organschäden. Vestronidase alfa unterstützt den Abbau von Glykosaminoglykanen und verhindert deren erneute Bildung.

 

Die Behandlung kann die seltene Erkrankung zwar nicht heilen, Vestronidase alfa stellt jedoch eine kausale Therapieoption für die Patienten dar.

Anwendungsweise und -hinweise

Mepsevii wird alle zwei Wochen als Infusion mit einer Dosierung von 4 mg/kg Körpergewicht verabreicht. Die Infusionsdauer beträgt vier Stunden.

 

Um das Risiko von Überempfindlichkeitsreaktionen zu reduzieren, sollten die Patienten 30 bis 60 Minuten vor Beginn der Infusion ein nicht sedierendes Antihistaminikum mit oder ohne Antipyretikum erhalten. Liegt bei einem Patienten eine akute fiebrige oder respiratorische Erkrankung vor, sollte möglichst keine Infusion gegeben werden.

Wichtige Wechselwirkungen

Bei Vestronidase alfa handelt es sich um ein rekombinantes humanes Protein, das seine enzymatische Wirkung im Inneren von Lysosomen entfaltet. Wechselwirkung mit anderen Arzneimitteln sind daher nicht zu erwarten.

Nebenwirkungen

Die bei der Anwendung von Vestronidase alfa bisher beobachteten häufigsten Nebenwirkungen waren anaphylaktische Reaktionen, Urtikaria und Schwellungen an der Infusionsstelle.

Kontraindikationen und Vorsichtsmaßnahmen

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Studien

Aufgrund der Seltenheit der Mukopolysaccharidose VII stehen bislang nur begrenzt Studiendaten zur Verfügung. Zwölf Patienten, die in einer Studie sechs Monate mit Vestronidase alfa behandelt wurden, wiesen eine Reduzierung der Konzentration der Glykosaminoglykane im Urin um durchschnittlich 65 Prozent auf. Bei elf der zwölf Patienten verbesserten sich die Symptome beziehungsweise verschlimmerten sich nicht.

Hintergrundinfos

Mukopolysaccharidose VII (MPS VII, Morbus Sly) ist eine seltene, erblich bedingte Stoffwechselerkrankung. Sie wird durch einen Mangel an β-Glucuronidase ausgelöst, einem Enzym, das am Abbau von Glykosaminoglykanen (GAG) wie Darmatan-, Chondroitin- und Heparansulfat beteiligt ist. Diese komplexen Kohlenhydratverbindungen sind wichtige Bestandteile vieler Gewebe. Der beeinträchtigte Abbau von GAG führt zu fortschreitender Akkumulation dieser Substanzen in vielen Geweben und Organen, was dort erhebliche Schäden verursachen kann. Zu den äußeren Merkmalen von Morbus Sly zählen Kleinwuchs sowie ein typisches Erscheinungsbild mit rundlichem Gesicht, rosigen Wangen, kurzem Hals, breiter Nase, dicken Lippen und vergrößerter Zunge. Die GAG-Akkumulation führt zudem zu Schäden an Skelettsystem, Augen, Leber, Milz, Herz, Lunge und zentralem Nervensystem.

 

Da MPS VII eine progrediente Erkrankung ist, hängt der Erfolg der Enzymersatztherapie von einer frühen Diagnose und einem frühen Behandlungsbeginn ab. Eine Analyse der GAG-Ausscheidung im Urin kann einen ersten Hinweis auf eine MPS VII geben. Durch Messung der Aktivität der β-Glucuronidase mittels Trockenblutkarten lässt sich die Diagnose eindeutig stellen.

Besonderheiten

Mepsevii ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °Celsius zu lagern.

Mepsevii ist verschreibungspflichtig.

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Vorläufige Bewertung

Sprunginnovation

Letzte Aktualisierung: 15.02.2019