Elosulfase alfa|Vimizim^®|40|2014

Vimizim ist zugelassen zur Enzymersatztherapie bei Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA).

Die empfohlene Dosierung von Elosulfase alfa beträgt 2 mg/kg KG, die einmal pro Woche intravenös zu verabreichen sind. Die Infusionsdauer sollte dabei vier Stunden betragen. In der Fachinformation wird bei einem Körpergewicht von weniger als 25 kg zu einem Gesamtvolumen von 100 ml geraten, bei einem höheren Gewicht sollten 250 ml infundiert  werden. Aufgrund möglicher Überempfindlichkeitsreaktionen auf Elosulfase alfa wird dazu geraten, Patienten 30 bis 60 Minuten vor der Infusion Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika zu verabreichen.

Es wurden keine Studien zur Erfassung von Wechselwirkungen durchgeführt.

Bei der Mehrheit der Nebenwirkungen in Studien zu Elosulfase alfa handelte es sich um Infusionsreaktionen. Auch über Anaphylaxie und schwere allergische Reaktionen wurde berichtet. Deshalb muss bei der Anwendung eine entsprechende medizinische Versorgung direkt verfügbar sein. Wenn diese Reaktionen auftreten, muss die Infusion sofort abgebrochen und eine Notfallbehandlung eingeleitet werden.

Nicht so gefährlich, dafür aber häufiger sind andere Symptome wie Kopfschmerzen, Übelkeit, Erbrechen, Pyrexie (Fieberanfall), Schüttelfrost und Bauchschmerzen, die im Zuge der Infusionsreaktionen auftraten. In den ersten zwölf Behandlungswochen sind sie häufiger, mit der Zeit werden sie aber tendenziell seltener.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Sicherheit und Wirksamkeit von Elosulfase alfa wurden in einer randomisierten, placebokontrollierten Doppelblindstudie mit 176 MPS-IVA-Patienten untersucht. Die Patienten hatten eine kleine Statur, gestörte Ausdauer und Skelettmuskelsymptome. Über insgesamt 24 Wochen erhielten sie entweder jede Woche 2 mg/kg KG Elosulfase alfa, alle zwei Wochen 2 mg/kg KG Elosulfase alfa oder Placebo. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der Distanz im Sechs-Minuten-Gehtest. Ein sekundärer Endpunkt war die Veränderung im Drei-Minuten-Treppensteig-Test. Die Auswertung nach 24 Wochen zeigte, dass die Gabe von Elosulfase alfa im Zweiwochenabstand sowohl hinsichtlich der gelaufenen Gehstrecke als auch hinsichtlich der gestiegenen Treppenstufen mit Placebo vergleichbar war. Einen Vorteil gegenüber Placebo hatten aber diejenigen Patienten, die jede Woche eine Elosulfase-Infusion erhalten hatten. Während sich die Gehstrecke in der Placebogruppe nach 24 Wochen von 211,9 m auf 225,5 m verbesserte, steigerte sie sich in der Verumgruppe von 203,9 m auf 243,3 m. Im Drei-Minuten-Treppensteig-Test konnten die Patienten unter wöchentlicher Elosulfase-Behandlung nach 24 Wochen durchschnittlich 4,8 Stufen pro Minute mehr steigen, im Placeboarm erhöhte sich dieser Wert nur um 3,6 Stufen pro Minute.

Die lysosomale Speicherkrankheit Mucopolysaccharidose Typ IVA (MPS IVA, Morquio-Syndrom) gehört zu den seltenen Erkrankungen. Die Prävalenz liegt bei etwa 1:250 000. Die Erkrankung ist durch das Fehlen oder eine deutliche Reduktion der Aktivität des Enzyms N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase gekennzeichnet. Der Mangel an Sulfatase-Aktivität führt im gesamten Körper zur Akkumulation von Keratansulfat und Chondroitin-6-Sulfat im lysosomalen Zellkompartiment. Diese Akkumulation verursacht eine starke zelluläre sowie Gewebe- und Organdysfunktionen.

Vimizim muss im Kühlschrank bei 2–8 °C gelagert werden. Zudem sollte das Arzneimittel in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Vimizim ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Nutzenbewertung des G-BA vom 01.09.2014 (aufgehoben)

Nutzenbewertung des G-BA vom 15.12.2017

Als Vorsichtsmaßnahme ist die Anwendung von Elosulfase alfa während der Schwangerschaft vorzugsweise zu vermeiden, wenn sie nicht eindeutig erforderlich ist. Wegen fehlender Daten bei Menschen sollte das Medikament nur bei Stillenden angewendet werden, wenn angenommen wird, dass der potenzielle Nutzen für die Patientin das potenzielle Risiko für das Kind überwiegt.