Velaglucerase alfa|Vpriv^®|40|2010

VPRIV ist zugelassen zur Langszeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher vom Typ 1.

Enzymersatztherapie

VPRIV wird als einstündige Infusion einmal alle zwei Wochen verabreicht. Die Dosis kann an die jeweiligen Symptome der Patienten und das Ansprechen auf die Behandlung angepasst werden. In der Fachinformation werden 60 Einheiten pro Kilogramm empfohlen. Die ersten drei Infusionen sind in einer Klinik zu verabreichen. Wenn der Patient das Arzneimittel gut verträgt, können weitere Infusionen auch, unter der Aufsicht einer medizinischen Fachkraft, zu Hause erfolgen.

Wie bei allen intravenös angewendeten Proteinarzneimitteln können auch bei der Gabe von Velaglucerase alfa Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten. Die in Studien am häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren infusionsbedingte Reaktionen, zum Beispiel Kopfschmerz, Schwindel, Übelkeit, Müdigkeit oder erhöhte Körpertemperatur. Die Maßnahmen dagegen sollte der Arzt von ihrer Schwere abhängig machen. Möglich ist unter anderem die Gabe von Antihistaminika, Antipyretika oder Glucocorticoiden.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

In einer Studie mit 35 Morbus-Gaucher-Patienten vom Typ 1 (einschließlich neun Kindern) wurde Velaglucerase mit Imiglucerase verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Verringerung der Anämie nach 41 Wochen. Zudem wurde untersucht, ob sich andere Symptome der Krankheit verringerten, etwa der Anstieg der Thrombozyten und die Verkleinerung von Leber und Milz. Dabei ergab sich kein nennenswerter Unterschied zwischen Velaglucerase alfa und Imiglucerase. Erstes erhöhte die Menge des Hämoglobins um durchschnittlich 1,6 Gramm pro Deziliter (von 11,4 g/dl); Imiglucerase tat dies um durchschnittlich 1,5  Gramm pro Deziliter (von 10,6 g/dl). Auch bei der Linderung der anderen Symptome waren die beiden Substanzen gleichwertig.

Morbus Gaucher ist die häufigste der sogenannten rund 50 lysosomalen Speicherkrankheiten. Etwa einer von 40 000 bis 60 000 Menschen erkrankt daran. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel des Enzyms β-Glucocerebrosidase, welches dafür verantwortlich ist, Glucocerebroside abzubauen. Ohne β-Glucocerebrosidase sammeln sich diese fettartigen Stoffwechselprodukte im Körper an, typischerweise in Leber, Milz und Knochenmark. Dies führt zu den Symptomen der Krankheit: Anämie, Müdigkeit, häufige Blutergüsse und Blutungsneigung, vergrößerte Milz und Leber sowie Knochenschmerzen und -brüche.

Bereits 1998 kam mit Imiglucerase (Cerezyme^®) eine gentechnisch hergestellte β-Glucocerebrosidase zur langfristigen Enzymersatztherapie bei Morbus Gaucher auf den Markt. Mit Velaglucerase alfa gibt es nun eine Behandlungsalternative. Der Wirkstoff wird durch rekombinante DNA-Technik in menschlichen Zelllinien hergestellt (Imiglucerase durch rekombinante DNA-Technologie mittels einer Zellkultur aus Ovarialzellen des chinesischen Hamsters).

VPRIV ist im Kühlschrank (2–8 °C) zu lagern sowie vor Licht geschützt (Umkarton) und darf nicht einfrieren.
Kann das zubereitete Arzneimittel nicht sofort verwendet werden, sollte die Dauer der Lagerung (Kühlschrank, 2–8 °C) 24 Stunden nicht überschreiten.
VPRIV ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR):
www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/001249/WC500096383.pdf

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels:
www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/001249/WC500096382.pdf

Laut Fachinformation ist Vorsicht geboten, wenn Schwangere oder Stillende Velaglucerase alfa erhalten.