Velmanase alfa|Lamzede^®|40|2018

Lamzede ist zugelassen zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer α-Mannosidose.

Velmanase alfa ersetzt das fehlende oder nicht funktionsfähige Enzym α-Mannosidase. Auswirkungen auf irreversible Schäden hat es nicht. Velmanase alfa überwindet nicht die Blut-Hirn-Schranke, sodass das Medikament keine Auswirkungen auf neurologische Manifestationen hat.

Die Gabe von Velmanase alfa erfolgt als intravenöse Infusion. Die empfohlene Dosierung beträgt 1 mg pro kg Körpergewicht einmal wöchentlich. Die Infusionsdauer sollte mindestens 50 Minuten betragen. Der Arzt kann auch eine langsamere Infusionsgeschwindigkeit anordnen, zum Beispiel zu Beginn der Behandlung oder bei vorangegangenen infusionsbedingten Reaktionen. Zudem soll er die Wirkungen der Behandlung mit Velmanase alfa regelmäßig beurteilen. Falls kein klarer Nutzen feststellbar ist, ist ein Abbruch der Behandlung zu erwägen.

Während der Anwendung müssen geeignete Möglichkeiten zur medizinischen Unterstützung bei etwaigen Überempfindlichkeits-Reaktionen verfügbar sein. Wenn schwere allergische oder Anaphylaxie-artige Reaktionen auftreten, wird das sofortige Absetzen von Velmanase alfa empfohlen; die medizinischen Standards der Notfallbehandlung sind einzuhalten.

Sehr häufig kam es in Studien zu Velmanase alfa zu Durchfall, Fieber und Gewichtszunahme. Zu den häufigen Nebenwirkungen gehörten Kopf- und Gelenkschmerzen sowie Schmerzen in den Extremitäten.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Insgesamt wurden in Studien 33 Patienten im Alter von 6 bis 35 Jahren mit Velmanase alfa eingeschlossen. Es wurden klinisch relevante Verbesserungen in krankheitsspezifischen Biomarkern, motorischer Funktion und Lungenfunktion sowie Messungen der Lebensqualität über einen Beobachtungszeitraum von bis zu vier Jahren festgestellt.

α-Mannosidose ist eine sehr seltene Erkrankung. Schätzungsweise einer von einer Million Menschen ist von dieser Erbkrankheit betroffen. Verursacht wird die lysosomale Speicherkrankheit durch die genetisch bedingte Abwesenheit oder Fehlfunktion des Enzyms α-Mannosidase. Dieses Enzym ist am Abbau komplexer Zuckermoleküle beteiligt. Die fehlende Aktivität der α-Mannosidase führt zur toxischen Akkumulation mannosereicher Oligosaccharide in den Zellen vieler Gewebe und Organe.

In der ersten Lebensdekade treten bei Betroffenen meist gehäuft Infekte auf. Zudem sind beidseitige Hörstörungen, kognitive Beeinträchtigungen und faziale Dysmorphien, etwa mit Betonung der Stirn und tiefliegender Nasenwurzel, typische Symptome. Die zweite und dritte Lebensdekade ist davon gekennzeichnet, dass die Patienten Polyarthropathien, Ataxie, Muskelschwäche und schwere skelettale Probleme aufweisen, die im weiteren Verlauf dazu führen, dass die Patienten gangunfähig werden. Auch psychiatrische Erkrankungen sind möglich. Sie treten meist ab dem Pubertätsalter auf und betreffen etwa ein Viertel aller Patienten.

Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und der unterschiedlichen Symptome stellt die Diagnose der α-Mannosidose Ärzte vor eine Herausforderung. Es ist davon auszugehen, dass die Erkrankung bei vielen Patienten nicht diagnostiziert ist. Bei Verdacht auf α-Mannosidose ist eine enzymatische und molekulargenetische Untersuchung möglich. Ratsam ist auch, sich in diesen Fällen an ein Zentrum für lysosomale Speicherkrankheiten zu wenden.

Lamzede ist bei 2 bis 8 °Celsius zu lagern und zu transportieren. Es sollte zudem in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Lamzede ist verschreibungspflichtig.

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels:

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2018/20180323140282/anx_140282_de.pdf

In der Schwangerschaft sollte Lamzede nur dann zum Einsatz kommen, wenn es unbedingt erforderlich ist. Bei Stillenden kann es angewendet werden.