Vonicog alfa|Veyvondi^®|16|2019

Veyvondi ist ein Orphan Drug. Es ist zugelassen zur Kontrolle von Blutungen bei Patienten mit der vererbten Blutungsstörung Von-Willebrand-Syndrom. Es darf bei Patienten eingesetzt werden, die nicht mit Desmopressin behandelt werden können oder bei denen dieser Wirkstoff unwirksam ist. Veyvondi wird zur Behandlung von Blutungsepisoden sowie zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen bei operativen Eingriffen angewendet.

Vonicog alfa ist die erste Therapie mit rekombinantem vWF, die für Menschen mit Von-Willebrand-Syndrom entwickelt wurde. Es wirkt auf die gleiche Weise wie natürlicher vWF und ersetzt das fehlende Protein. Damit unterstützt es die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Kontrolle der Blutungsstörung.

Veyvondi wird intravenös verabreicht. Dosis und Häufigkeit der Behandlung sind abhängig von der Art und Schwere der Blutungsepisode oder dem Ausmaß des operativen Eingriffs sowie vom Gesundheitszustand und Körpergewicht des Patienten.

Im Falle einer Bedarfsbehandlung sollte die erste Dosis Vonicog alfa 40 bis 80 I.E. pro kg Körpergewicht betragen. In der Fachinformation finden sich weitere Dosierungsempfehlungen für die Behandlung leichter und schwerer Blutungen sowie für das Vorgehen vor, während und nach einer Operation.

Häufig beobachtete Nebenwirkungen unter der Therapie mit Veyvondi sind zum Beispiel Schwindel, Erbrechen und Übelkeit sowie Juckreiz. Unter der Therapie mit Veyvondi sind Überempfindlichkeitsreaktionen möglich. Patienten sollten daher über Frühzeichen dieser Reaktionen informiert sein und während der Infusionen sorgfältig überwacht werden. Zudem besteht ein Risiko für thrombotische Ereignisse. In den Studien wurde über einen Fall von klinisch asymptomatischer tiefer Beinvenenthrombose berichtet.

Bei Patienten mit bekannter allergischer Reaktion gegen Maus- oder Hamsterproteine ist Veyvondi kontraindiziert.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

In einer offenen Phase-III-Studie wurden Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Vonicog alfa mit und ohne rekombinanten Faktor VIII untersucht. In der Studie wurde der primäre Endpunkt für die Wirksamkeit erreicht, da alle Studienteilnehmer über die erfolgreiche Behandlung von Blutungsepisoden berichteten. Danach erreichte die Therapie bei 96,9 Prozent eine „exzellente" Wirksamkeit und bei 3,1 Prozent eine „gute" Wirksamkeit. Die meisten Blutungen (81,8 Prozent) konnten mit einer einzigen Injektion gestillt werden; die Behandlungen zeigte eine mittlere Halbwertszeit von 21,9 Stunden. 15 Patienten erhielten Vonicog alfa, um Blutungen während operativer Eingriffe vorzubeugen, einschließlich größerer Eingriffe. Vonicog alfa wurde mit Blick auf die Vorbeugung von Blutungsepisoden für alle 15 Eingriffe als hervorragend oder gut eingestuft.

Patienten mit Von-Willebrand-Syndrom mangelt es an Von-Willebrand-Faktor (vWF), einem Protein, das für die Blutgerinnung erforderlich ist. Infolgedessen kommt es zur langsameren Bildung von Blutgerinnseln und zu verlängerten Blutungszeiten in Schleimhäuten und Weichgeweben. Aus diesem Grund können Betroffene unter Komplikationen wie häufigem schwerem Nasenbluten, extrem starken Menstruationsblutungen und Zahnfleischbluten leiden. Gastrointestinale Blutungen sowie Blutungen in die Gelenke oder im zentralen Nervensystem sind ein Hinweis auf eine schwerere Form des Von-Willebrand-Syndroms.

Bislang verfügbare Behandlungen wie Desmopressin oder Antifibrinolytika sind bei Patienten mit schwerem Von-Willebrand-Syndrom nicht immer wirksam und können bei bestimmten Patienten unter Umständen auch kontraindiziert sein. Aus Plasma gewonnene Faktorkonzentrate können bei Patienten eingesetzt werden, die auf Desmopressin nicht ansprechen oder dieses nicht vertragen. Allerdings sind solche Präparate aufgrund der eingeschränkten Verfügbarkeit von Plasmaspendern sowie durch die variable Zusammensetzung begrenzt und enthalten immer auch Blutgerinnungsfaktor VIII. Wenn es durch wiederholte Anwendung plasmabasierter Präparate zu einer Akkumulation von Faktor VIII kommt und sich das Risiko thromboembolischer Ereignisse erhöht, kann dies Probleme in der Therapiesteuerung zur Folge haben.

Veyvondi ist bei Temperaturen nicht über 30 °C zu lagern. Es darf nicht einfrieren. Veyvondi muss außerdem in der Originalverpackung aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Veyvondi ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Bei Schwangeren sollte Veyvondi nur angewendet werden, wenn dies zwingend erforderlich ist. Dabei muss das erhöhte Blutungsrisikos bei einer Entbindung berücksichtigt werden.

Ob Vonicog alfa in die Muttermilch übergeht, ist nicht bekannt. Bei Stillenden mit Von-Willebrand-Faktor-Mangel darf es nur bei eindeutiger Indikationsstellung angewendet werden.