Turoctocog alfa pegol|Esperoct^®|16|2019

Esperoct ist zugelassen zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab zwölf Jahren mit angeborenem Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A).

Turoctocog alfa pegol ist ein rekombinanter Faktor VIII, dessen Abbau durch Pegylierung verzögert ist.

Turoctocog alfa pegol wird individuell dosiert. Zur Prophylaxe beträgt die empfohlene Anfangsdosis 50 I.E. pro kg Körpergewicht alle vier Tage. Abhängig vom Faktor-VIII-Spiegel und der Blutungsneigung kann das Dosisintervall verlängert werden. Verglichen mit nicht modifizierten Faktor-VIII-Präparaten hat Turoctocog alfa pegol eine um den Faktor 1,6 verlängerte Halbwertszeit.

Häufige Nebenwirkungen in Studien zu Turoctocog alfa pegol waren Reaktionen an der Injektionsstelle sowie Ausschlag, Erythem und Juckreiz. Gelegentlich kam es zu Überempfindlichkeitsreaktionen.

Ein 18-jähriger vorbehandelter Patient entwickelte unter einer Esperoct-Prophylaxe Hemmkörper, also neutralisierende Antikörper gegen Faktor VIII. Es gibt jedoch keinen Hinweis darauf, dass das Risiko der Hemmkörper-Bildung unter Turoctocog alfa pegol höher ist als bei Anwendung anderer Faktor-VIII-Präparate.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Die prophylaktische Wirkung von Turoctocog alfa pegol wurde in einer Studie an 175 Patienten mit schwerer Hämophilie A gezeigt. Die geschätzte annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen (einschließliche traumatische und spontane Blutungen sowie Gelenkblutungen) lag bei 3,70. Bei 70 Patienten (40 Prozent) traten keine Blutungen auf. Bei der Behandlung von Blutungsepisoden betrug die Gesamterfolgsrate 87,7 Prozent. 94,4 Prozent aller Blutungen konnten mit ein bis zwei Injektionen Turoctocog alfa pegol gestoppt werden.

Bei Turoctocog alfa pegol handelt sich um die pegylierte Variante des ebenfalls von Novo Nordisk hergestellten Turoctocog alfa (NovoEight®), einem rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII.

Esperoct ist in der Originalverpackung bei 2 bis 8 °C im Kühlschrank aufzubewahren. Es kann einmalig für bis zu zwölf Monate bei Raumtemperatur (bis zu 30 °C) oder für bis zu drei Monate über Raumtemperatur (bis zu 40 °C) gelagert werden. Die rekonstituierte Lösung muss klar und farblos sein und sollte sofort, jedoch spätestens nach vier Stunden bei Lagerung bei Raumtemperatur beziehungsweise spätestens nach 24 Stunden bei Kühlschranklagerung, verwendet werden.

Esperoct ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Nutzenbewertung des IQWiG vom 30.10.2019

Da Hämophilie A nur in seltenen Fällen bei Frauen auftritt, liegen keine Erfahrungen zur Anwendung von Faktor VIII während der Schwangerschaft und Stillzeit vor. Daher sollte Faktor VIII nur nach strenger Indikationsstellung während der Schwangerschaft und Stillzeit angewendet werden.