Nonacog gamma|Rixubis^®|16|2015

Rixubis enthält den rekombinanten Gerinnungsfaktor IX und ist für Patienten aller Altersgruppen mit einer angeborenen Blutungsstörung aufgrund eines Faktor-IX-Mangels (Hämophilie B) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen zugelassen.

Hämophilie B ist eine geschlechtsgebundene, erbliche Störung der Blutgerinnung aufgrund erniedrigter Faktor-IX-Spiegel. Rixubis enthält rekombinanten Gerinnungsfaktor IX (Nonacog gamma). Durch die Substitutionstherapie werden die Faktor-IX-Plasmaspiegel erhöht, wodurch eine vorübergehende Korrektur des Faktor-IX-Mangels und der Blutungsneigung erfolgt.

Rixubis ist als Pulver plus Lösungsmittel erhältlich und muss vor der Applikation gemischt werden. Danach kann das Mittel intravenös injiziert werden. Sind die Patienten entsprechend geschult, können sie sich Nonacog gamma auch zu Hause selbst verabreichen.

Dosis und Häufigkeit der Gabe sind davon abhängig, ob das Mittel zur Behandlung oder Prophylaxe von Blutungen angewendet wird. Zudem hängen sie vom Körpergewicht des Patienten, dem Schweregrad der Hämophilie, dem Ausmaß und Ort der Blutung sowie dem Alter und dem klinischen Zustand des Patienten ab.

Sehr häufige Nebenwirkungen von Nonacog gamma sind Störungen des Geschmacksempfindens und Schmerzen in den Gliedmaßen. In seltenen Fällen können Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten, unter anderem Angio­ödeme, Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzegefühl, Juckreiz, Kopfschmerzen, Urtikaria, Hypotonie, Gefühl von Müdigkeit oder Unruhe, Übelkeit oder Erbrechen, Tachykardie, Engegefühl in der Brust, Keuchen und Kribbeln. In manchen Fällen können diese Reaktionen schwerwiegend werden und mit einem gefährlichen Blutdruckabfall verbunden sein.

Bei Symptomen von Überempfindlichkeit sollten Patienten oder ihre Pflegepersonen die Anwendung des Arzneimittels sofort abbrechen und den Arzt aufsuchen.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Die Zulassung basiert auf drei Studien mit Hämophilie-B-Patienten, die zuvor mit anderen Therapien behandelt worden waren. Die Wirksamkeit wurde anhand einer Standardskala gemessen, auf der hervorragend eine vollständige Befreiung von Schmerzen und keine Anzeichen für eine Blutung nach einer einzelnen Dosis bedeutet. Als gut gelten eine Linderung der Schmerzen und Anzeichen einer Besserung nach einer Einzeldosis, obwohl zur vollständigen Symptomfreiheit weitere Dosen nötig sind.

In der ersten Studie, an der 73 Patienten im Alter zwischen 12 und 59 Jahren teilnahmen, wurden 249 Blutungsereignisse mit Rixubis behandelt. Die Wirksamkeit wurde bei 95,4 Prozent als hervorragend oder gut bewertet. An einer zweiten Studie nahmen 23 Kinder im Alter zwischen knapp unter zwei bis knapp unter zwölf Jahren teil. Insgesamt wurden 26 Blutungsereignisse mit Rixubis behandelt. Die Wirksamkeit wurde in 96,2 Prozent der Fälle als hervorragend oder gut eingestuft. In einer dritten Studie erhielten 14 Patienten Rixubis als Prophylaxe während einer Operation. Unter der Behandlung konnte der Blutverlust auf einem Niveau gehalten werden, das dem von Patienten ohne Hämophilie B vergleichbar war.

Rixubis ist bei Temerpaturen nicht über 30 °C zu lagern und darf nicht einfrieren.

Rixubis ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Hämophilie B tritt nahezu nie bei Frauen auf. Daher liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Faktor IX während Schwangerschaft und Stillzeit vor. Nonacog gamma darf deshalb bei Schwangeren und Stillenden nur angewendet werden, wenn es unbedingt indiziert ist.