Efmoroctocog alfa|Elocta^®|16|2016

Elocta ist zugelassen zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit angeborenem Faktor-VIII-Mangel (Hämophilie A).

Efmoroctocog alfa ersetzt den zu wenig vorhandenen Blutgerinnungsfaktor VIII. Im Vergleich zu anderen Faktor-VIII-Präparaten hat es eine verlängerte Halbwertszeit. Diese kommt folgendermaßen zustande: Efmoroctocog alfa besteht aus dem um die funktionslose B-Domäne verkürzten Faktor VIII, an den die Fc-Domäne des humanen Immunglobulins G1 kovalent gebunden ist. Mit dieser Domäne bindet IgG1 an den membranständigen neonatalen Fc-Rezeptor. Dieser wird, anders als der Name vermuten lässt, ein Leben lang exprimiert und vermittelt den Schutz von Immunglobulinen vor lysosomalem Abbau. Diesen Schutzmechanismus kann auch Efmoroctocog alfa nutzen. Das Prinzips kommt auch beim Wirkstoff Eftrenoctocog alfa (Alprolix®) Verwendung.

Elocta wird nach Rekonstitution intravenös über mehrere, maximal zehn Minuten injiziert. Die Dosierung erfolgt individuell und richtet sich bei der Bedarfsbehandlung nach dem Körpergewicht und dem gewünschten Faktor-VIII-Anstieg. Die zur Langzeitprophylaxe empfohlene Dosis beträgt 50 I.E. pro kg Körpergewicht alle drei bis fünf Tage. Sie kann nach Bedarf unter- oder überschritten werden. Kürzere Dosierungsintervalle und höhere Dosen können insbesondere bei jungen Patienten erforderlich sein.

Efmoroctocog alfa darf nicht mit anderen Arzneimitteln gemischt werden, auch darf kein anderes als das beigefügte Injektionsset verwendet werden, um eine Adsorption des Wirkstoffs an die Innenfläche zu vermeiden. Bei jeder Verabreichung sollten die Chargenbezeichnung des Arzneimittels und der Name des Patienten dokumentiert werden.

Selten kam es in den Studien zu Efmoroctocog alfa zu allergischen Überempfindlichkeitsreaktionen. Patienten sollten beim Auftreten entsprechender Symptome wie Nesselsucht, Engegefühl im Brustbereich, Giemen oder Hypotonie sofort die Anwendung des Arzneimittels unterbrechen und einen Arzt aufsuchen.

Als weitere Nebenwirkungen traten gelegentlich unter anderem Schwindel, Geschmacksstörung, Husten, Gelenk- und Muskelschmerzen sowie Hypertonie auf. Ebenfalls gelegentlich kann es zur Bildung von neutralisierenden Antikörpern kommen, sogenannten Hemmkörpern, die die Blutgerinnungs-fördernde Wirkung aufheben.

Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.

Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efmoroctocog alfa wurden in zwei multinationalen, unverblindeten Phase-III-Studien untersucht. Studie I schloss 165 vorbehandelte Patienten zwischen 12 und 65 Jahren ein, Studie II 71 vorbehandelte Patienten mit schwerer Hämophilie A, die jünger als zwölf Jahre waren. In Studie I war eine individualisierte oder eine wöchentliche Prophylaxe beziehungsweise eine Behandlung nach Bedarf möglich, in der pädiatrischen Studie II wurden alle Patienten individualisiert behandelt. Im Median brauchten die Patienten ohne festes Injektionsschema in Studie I alle 3,51 Tage eine Dosis, die Kinder in Studie II alle 3,49.

Elocta ist im Umkarton bei 2 bis 8 °C im Kühlschrank zu lagern. Während der Dauer der Haltbarkeit kann es einmalig für bis zu sechs Monate bei Raumtemperatur (bis zu 30 °C) aufbewahrt werden. In dieser Zeit muss es aufgebraucht werden. Die rekonstituierte Lösung ist chemisch und physikalisch für sechs Stunden stabil, sollte aus mikrobiologischer Sicht aber unmittelbar nach der Rekonstitution verwendet werden.

Elocta ist verschreibungspflichtig.

Europäischer öffentlicher Beurteilungsbericht (EPAR)

Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Nutzenbewertung des IQWiG vom 30.06.2016

Da Hämophilie A X-chromosomal-rezessiv vererbt wird, erkranken Frauen nahezu nie. Es liegen daher keine Erfahrungen zur Anwendung während der Schwangerschaft und Stillzeit vor, und das Medikament sollte während dieser Zeit nur bei eindeutiger Indikationsstellung eingesetzt werden.