Pharmazeutische Zeitung online
Neue Arzneistoffe 2019

Schwerpunkt lag wieder auf Krebs

Nach Zählung des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) kamen in diesem Jahr 25 Medikamente mit neuen Wirkstoffen in Deutschland auf den Markt, zehn davon für Krebspatienten. Von Analogpräparaten bis zu echten Innovationen ist alles dabei.
Daniela Hüttemann
16.12.2019
Datenschutz bei der PZ

»Mit 25 Neueinführungen wirkstoffneuer Medikamente liegt 2019 etwas unter dem Durchschnitt der letzten Jahre, in denen stets mehr als 30 neue Medikamente auf den Markt kamen«, zieht der vfa Bilanz. Für 2020 rechne der Verband jedoch wieder mit mehr als 30 Neueinführungen. Sieben Präparate haben Orphan-Drug-Status. »In einigen Fällen werden Krankheiten durch Medikamente dieses Jahres sogar erstmals behandelbar«, betont vfa-Präsident Han Steutel.

Besonders erfreulich ist auch, dass einige Unternehmen kindgerechte Darreichungsformen bereits bekannter Arzneistoffe auf den Markt gebracht haben: Albendazol Kautabletten von Micro Labs zur Behandlung von Bandwurminfektionen, ein Kombinationspräparat aus Lumacaftor und Ivacaftor (Orkambi® von Vertex) als Granulat für Kinder mit Mukoviszidose, das Antikonvulsivum Zonisamid in Suspensionsform (Zonisol® von Desitin) sowie eine Dasatinib-Suspension (Sprycel® von BMS) für Kinder mit chronisch-myeloischer Leukämie.

Wie in den vergangenen Jahren auch betrifft das größte Indikationsgebiet die Krebserkrankungen: Acht neue Kinasehemmer in Indikation wie Lungen-, Blut-, Prostata-, Brust- und Eierstockkrebs kamen auf den Markt sowie der monoklonale Antikörper Cemiplimab (Libtayo® von Sanofi Genzyme) für Patienten mit Plattenepithelkarzinom der Haut und Ropeginterferon alfa-2b (Besremi® von AOP Orphan) für Polycythaemia vera. Bei sieben der zehn neuen Onkologika muss vor der Anwendung ein Gentest durchgeführt werden, um zu prüfen, ob die Therapie überhaupt Erfolg haben kann.

Besonders hervorzuheben ist hierbei Larotrectinib (Vitrakvi® von Bayer): Es ist das erste Medikament in der EU, dass gewebeunspezifisch zugelassen wurde, also nicht für speziell zum Beispiel für Brustkrebs oder Lungenkrebs, sondern für alle soliden Tumoren, die eine sogenannte NTRK-Genfusion aufweisen – eine  Sprunginnovation. »Es sind in erster Linie Gendefekte, die die Entstehung und Ausbreitung von Krebs steuern«, erklärt Steutel. »Mutations- statt organbasierte Zulassungen dürfte es daher in Zukunft öfter geben.« Jetzt komme es darauf an, dass relevante Genmutationen auch diagnostiziert werden.

Mit Doravirin (Pifeltro® von MSD) als HIV-Mittel und dem Antibiotikum Temocillin (Temopen® von Eumedica Pharmaceuticals) gegen gramnegative Bakterien sind zwei neue Antiinfektiva dabei, die wir allerdings als Analogpräparat werten. Einige sogenannte resistenzbrechende Antibiotika sollen 2020 folgen. Außerdem gelangte ein Anthrax-Impfstoff gegen Milzbrand zur Marktreife.

Von Analogpräparaten bis Sprunginnovationen

Im Bereich Herz-Kreislauf kam mit Andexanet alfa (Ondexxya® von Portola) das lang erwartete Antidot gegen die Faktor-Xa-Hemmer Apixaban und Rivaroxaban auf den Markt, das als Sprunginnovation gelten darf. Gegen Blutungserkrankungen sind drei Neulinge dabei: Damoctocog alf pegol (Jivi® von Bayer) und Turoctocog alfa pegol (Esperoct® von Novo Nordisk) zur Substitution bei Hämophilie A sowie Vonicog alfa (Veyvondi® von Shire) beim Von-Willebrand-Syndrom. Während letzteres als Sprunginnovation gilt, werten wir die ersten zwei als Me-too-Präparate.

Gegen entzündliche Krankheiten kamen zwei Antikörper auf den Markt: Ein Interleukin-23-Hemmer Risankizumab (Skyrizi® von Abbvie) gegen Schuppenflechte (Analogpräparat) und die Schrittinnovation Ravulizumab (Ultomiris® von Alexion) bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie. Mit Fremanezumab (Ajovy® von Teva) und Galcanezumab (Emgality® von Lilly) folgten dem Erstling Erenemab (Aimovig® von  Novartis) aus dem Vorjahr zwei weitere Antikörper zur Migräneprophylaxe.

Die Stoffwechselerkrankungen können mit zwei neuen Orphan Drugs aufwarten, die Therapielücken schließen und daher als Sprunginnovationen anzusehen sind: Pegvaliase (Palynziq® von Biomarin) mit der Indikation Phenylketonurie und Volanesorsen (Waylivra® von Akcea Therapeutics), ein Antisense-Oligonukleotid , das bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom zum Einsatz kommt. Ebenfalls zu den innovativen Behandlungsansätzen gehört die Gentherapie Voretigen Neparvovec (Luxturna® von Novartis) – ein sogenanntes Advanced Therapeutic Medicinal Product (ATMP). Indiziert ist es bei genetisch bedingten seltenen Augenerkrankungen.

»Fünf weitere Orphan Drugs belegen, dass die EU-Verordnung für Medikamente gegen seltene Krankheiten weiterhin Unternehmen motiviert, auch Mittel gegen seltenen Erkrankungen zu entwickeln«, resümiert vfa-Chef Steutel. »Dieses erfolgreiche Rahmenprogramm sollte deshalb in vollem Umfang weitergeführt werden.«

Ausführliche Arzneistoffprofile des gesamten Jahrgangs 2019 sind in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe zu finden.

Mehr von Avoxa