42 neue Wirkstoffe in 2018

Viele der neuen Medikamente bringen eine bedeutende Verbesserung in ihren Einsatzgebieten, teilte die Behörde heute mit. Darunter finden sich Medikamente für Kinder und Patienten mit seltenen Erkrankungen sowie die drei völlig neuartigen Therapiearten, die CAR-T-Zelltherapien Tisagenlecleucel (Kymriah^®) und Axicabtagen Ciloleucel (Yescarta^®) sowie das Gentherapeutikum Voretigen Neparvovec (Luxturna^®). Es sind noch nicht alle dieser Medikamente in Deutschland auf den Markt gekommen.

Insgesamt hat die EMA 84 positive Bescheide herausgegeben und nur fünf negative. 21 Präparate haben Orphan-Drug-Status. Den größten Zuwachs verzeichneten die Onkologie und Hämatologie. Vier Präparate, die einen bislang unadressierten Therapiebedarf abdecken sollen, wurden in einem beschleunigten Zulassungsverfahren geprüft: Emicizumab (Hemlibra^®), Patirisan (Onpattro^®), Inotersen (Tegsedi^®) und Lanadelumab (Takhzyro^®). Beschleunigt und unter besonderen Umständen wurden zusätzlich drei weitere Medikamente zugelassen: Velmanase alfa (Lamzede^®), Verstronidase alfa (Mepsevii^®) und Metreleptin (Myalepta^®). Hier gelten besondere Vorsichtsmaßnahmen in der Post-Authorisierungs-Phase. Unter Vorbehalt früh zugelassen ist das Eierstockkrebs-Medikament Rucaparib (Rubraca^®). Hier liegen noch nicht alle klinischen Daten vor, die normalerweise gefordert sind.

Zehn Zulassungsanträge wurden zurückgezogen. Abgelehnt wurde die Zulassung von Enclomifen (EnCyzix^®) zur Behandlung von übergewichtigen Männern mit hypogonadotropem Hypogonadismus, dem Osteoporose-Mittel Abaloparatid (Eladynos^®), dem Faktor-Xa-Hemmer Betrixaban (Dexxience^®) sowie Eteplirsen (Exondys^®), einem Antisense-Therapeutikum zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Auch der Kinasehemmer Masitinib (Alsitek^®) war nicht erfolgreich, um zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zugelassen zu werden. Der Arzneistoff wird auch bei Alzheimer, multipler Sklerose und Krebs geprüft.

Auch zu ihren Überwachungsaktivitäten zieht die Arzneimittelbehörde Bilanz. So wurde unter anderem aus Sicherheitsbedenken das MS-Mittel Daclizumab (Zinbryta^® und Zenapax^®) vom Markt genommen, da in seltenen Fällen tödliche Autoimmun-Hirnentzündungen auftraten. Fluorchinolon-Antibiotika sollen aufgrund ihrer Nebenwirkungen noch restriktiver eingesetzt werden. Die Vorsichtsmaßnahmen, um Organschäden bei Kindern zu vermeiden, deren Mütter während der Schwangerschaft Valproat-haltige Medikamente einnehmen, wurden verschärft. Ebenso zum Schutz von Ungeborenen wurden die Empfehlungen zu Retinoiden während der Schwangerschaft verschärft. Weitere Maßnahmen betrafen unter anderem Ulipristalacetat (Esmya^®), Rivaroxaban (Xarelto^®) und Dolutegravir (Tivicay^®, Triumeq^® und Juluca^®).