Die meisten HCC-Erkrankungen entwickeln sich auf dem Boden einer chronischen Leberentzündung – unabhängig davon, ob diese viralen oder metabolischen Ursprungs ist. Um die anhaltende Entzündung zu begrenzen, etabliert sich in der Leber ein immuntolerantes Mikromilieu. Was dem Gewebeschutz dient, wird jedoch von Tumorzellen ausgenutzt: Sie verstärken gezielt die bereits vorhandenen immunsuppressiven Mechanismen und entziehen sich dadurch der Immunabwehr.
So exprimieren Tumorzellen vermehrt Checkpoint-Proteine wie den Programmed Death Ligand 1 (PD-L1), der an den PD-1-Rezeptor auf T-Zellen bindet. Dadurch erhalten die T-Zellen ein hemmendes Signal, das ihre Aktivität drosselt.
Checkpoint-Inhibitoren heben diese Immunbremse auf, indem sie die PD-1/PD-L1-Interaktion blockieren und so die T-Zellen im Tumorgewebe reaktivieren. Ein weiterer wichtiger Angriffspunkt dieser Arzneistoffklasse ist das Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein 4 (CTLA-4), das vor allem während der frühen Aktivierungsphase von T-Zellen in den lymphatischen Organen eine Rolle spielt. Einen Wendepunkt in der Systemtherapie des HCC markierte das Jahr 2020. Ausschlaggebend waren die Daten der Phase-III-Studie IMbrave150, in der die Kombination aus dem PD-L1-Hemmer Atezolizumab und dem VEGF-Antikörper Bevacizumab gegen Sorafenib geprüft wurde (»New England Journal of Medicine«, DOI: 10.1056/NEJMoa1915745). Untersucht wurden Patienten mit nicht resezierbarem HCC ohne vorherige systemische Tumortherapie. Der erwartete Synergieeffekt der Kombination bestätigte sich.
Klinische Studien mit monotherapeutisch eingesetzten Checkpoint-Inhibitoren verliefen dagegen weniger erfolgreich als erhofft. Der PD-L1-Hemmer Durvalumab ist bislang der einzige Checkpoint-Inhibitor, der beim HCC als Monotherapie indiziert ist.
Mit der Zulassung von Atezolizumab plus Bevacizumab änderte sich die Systemtherapie grundlegend. Da die Kombinationstherapie das Gesamt- und das progressionsfreie Überleben gegenüber Sorafenib deutlich verbesserte, wurde sie von den Fachgesellschaften rasch als neuer Erstlinienstandard empfohlen. Seither werden die Empfehlungen in der S3-Leitlinie zur Diagnostik und Therapie des hepatozellulären Karzinoms, einer Living Guideline, fortlaufend angepasst (AWMF-Registernummer: 032-053OL). Eine weitere Überarbeitung wird in Kürze erwartet.
Früher waren Infektionen mit Hepatitis-B- und Hepatitis-C-Viren die Hauptursache für die Entwicklung einer Leberzirrhose und damit auch eines HCC. In Hochprävalenzgebieten wie Asien und Afrika trifft dies immer noch zu. In westlichen Industrieländern sind dagegen insbesondere die alkoholische und die metabolisch assoziierte Fettlebererkrankung (Metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease, MASLD) die wichtigsten Risikofaktoren.
Auch Typ-2-Diabetes und Adipositas fördern eine chronisch entzündliche Umgebung in der Leber, woraus sich langfristig ein HCC entwickeln kann. Vor allem die Prävalenz der MASLD steigt seit Jahren stetig an, wodurch auch die Leberkrebserkrankungen in den nächsten Jahrzehnten zunehmen werden.
Daneben zählen seltene angeborene und autoimmune Erkrankungen zu den risikofördernden Grunderkrankungen. Darunter fallen zum Beispiel die Eisenspeicherkrankheit Hämochromatose, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, die Stoffwechselstörung Morbus Wilson, eine Autoimmunhepatitis und die primäre biliäre Cholangitis.