 |  | Theo Dingermann |
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05.11.2026 09:20 Uhr |
In der EU sind bislang laut Leopoldina 13 RNA-basierte Arzneimittel zugelassen, weltweit sind es laut vfa 19 Medikamente. / © Adobe Stock/scienceDISPLAY
Dass RNA-Moleküle Arzneimittel sein können, erfuhr die breite Öffentlichkeit mit der Einführung der mRNA-Impfstoffe in Rekordzeit ein Jahr nach Beginn der Pandemie um die Jahreswende 2020/2021. Dass RNA-Arzneimittel ein Innovationsfeld darstellen, das weit über die bekannten mRNA-Impfstoffe hinausreicht, ist vielleicht noch weniger bekannt und der Kernpunkt der aktuellen Nationalen Empfehlung der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina. Diese Empfehlung trägt den Titel »RNA-basierte Medizin – Ansätze, Potenziale und Herausforderungen (2026)«.
Deutschland verfüge, so heißt es in der Mitteilung, über hervorragende Voraussetzungen, brauche aber eine nationale Strategie, damit aus Forschungserfolgen schneller verfügbare Therapien werden. Das Besondere an dieser Technologie ist die Programmierbarkeit. Viele Wirkstoffe lassen sich durch Änderungen ihrer Nukleinsäuresequenz auf neue Ziele ausrichten, während Herstellungs- und Verabreichungsprinzipien weitgehend übertragbar bleiben.
In der Broschüre werden drei Ansätze unterschieden:
RNA-Therapeutika zeichnen sich zudem generell dadurch aus, dass ihre Wirkung (ähnlich wie das auch bei klassischen Arzneimitteln ist) transient, also vorübergehend, ist. Das ist ein wichtiges Merkmal im Vergleich zur klassischen Gentherapie und Geneditierung – Verfahren, die auf dauerhafte Änderungen der DNA zielen.
Ein Teil dieser Medizin ist bereits Versorgungsrealität. Mit Stand August 2026 führt die Stellungnahme sieben ASO- und sechs siRNA-Therapeutika mit EU-Zulassung auf. Nusinersen hat die Behandlung der spinalen Muskelatrophie entscheidend verbessert. Ein Beginn der Therapie vor den ersten Symptomen erhöht die Erfolgsaussichten.
Bei häufigen Erkrankungen zeigt Inclisiran das Potenzial von RNA-Therapeutika. Inclisiran enthält eine siRNA, die die PCSK9-Bildung hemmt und als Konsequenz das LDL-Cholesterin senkt. In der Erhaltungstherapie genügen zwei Injektionen jährlich.
Ob die gezielte Senkung von Lipoprotein(a), etwa mit dem ASO Pelacarsen, auch Herzinfarkte und Schlaganfälle verhindert, wird dagegen noch geprüft.
Große Hoffnungen gibt es in der Onkologie. Für individualisierte mRNA-Immuntherapien werden Tumormutationen analysiert und passende veränderte Antigene, sogenannte Neoantigene, ausgewählt. Die daraus entwickelten mRNA sollen eine T-Zell-Antwort gegen die Krebszellen auslösen. Klinische Studien liefern ermutigende Hinweise, unter anderem beim Melanom; für andere Tumorarten ist die klinische Datenlage noch dünn. Erprobt werden außerdem Kombinationen mit bestehenden Immuntherapien.
Ein weiterer Ansatz soll T-Zellen direkt im Körper mithilfe von mRNA mit einem chimären Antigenrezeptor ausstatten. Das könnte die aufwendige Herstellung von CAR-T-Zellen vereinfachen, muss sich aber klinisch bewähren.
Besondere Chancen sieht die Akademie bei extrem seltenen Erbkrankheiten. Modulare ASO könnten auf individuelle Mutationen zugeschnitten werden, auch wenn weltweit nur einzelne Menschen betroffen sind. Solche N=1-Therapien stellen jedoch neue Anforderungen an Prüfung, Finanzierung und Herstellung. Bei der Genomeditierung ist mit Casgevy bereits eine Behandlung für Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen: Blutstammzellen werden außerhalb des Körpers verändert und anschließend zurückgegeben.
Auch die Infektionsmedizin bleibt ein wichtiges Feld. Neben Covid-19 steht bereits ein mRNA-Impfstoff gegen RSV zur Verfügung. Besonders weit reicht die Idee »programmierbarer Antibiotika«. Darunter versteht man Antisense-Wirkstoffe, die lebenswichtige bakterielle RNA angreifen oder die Bildung von Virulenz- und Resistenzfaktoren unterdrücken können. Bislang handelt es sich dabei um Forschungsansätze.
Der entscheidende Engpass ist häufig der Transport. RNA wird im Körper rasch abgebaut, gelangt schlecht in Zielzellen und kann unerwünschte Immunreaktionen auslösen. Chemische Modifikationen verbessern Stabilität und Verträglichkeit. Lipidnanopartikel schützen die Wirkstoffe und erleichtern ihre Aufnahme; die Kopplung an N-Acetylgalactosamin ermöglicht die gezielte Aufnahme bestimmter Oligonukleotide in Leberzellen. Herz, Muskulatur und Gehirn bleiben schwerer erreichbar. Auch lange Wirkzeiten sind nicht uneingeschränkt vorteilhaft: Bei experimentellen RNA-Therapien gegen Bluthochdruck könnte die anhaltende Wirkung in akuten Situationen problematisch werden.
Zur pharmazeutischen Herausforderung gehört zudem die reproduzierbare Qualität. Kurze Oligonukleotide werden überwiegend chemisch synthetisiert, mRNA wird enzymatisch anhand einer DNA-Vorlage hergestellt. Aufreinigung, Analytik, Trägersysteme und teils anspruchsvolle Kühlketten treiben Kosten und Aufwand.
Die Leopoldina fordert, den Plattformcharakter regulatorisch besser zu berücksichtigen: Bereits validierte Herstellungsverfahren sollten stärker nutzbar sein. Für frühe klinische Prüfungen und N=1-Studien schlägt sie risikoadaptierte Vorgaben für Herstellung und Dokumentation vor. Maßstab müsse eine belastbare Bewertung von Nutzen und Risiken bleiben.
Damit Deutschland seine wissenschaftlichen Stärken nutzen kann, schlägt die Akademie ein standortübergreifendes Deutsches Zentrum für RNA-basierte Therapien vor. Forschung, Kliniken, Unternehmen und Behörden sollen enger zusammenarbeiten. Benötigt würden verlässliche Mittel für Grundlagenforschung und frühe klinische Entwicklung, bessere Bedingungen für Ausgründungen sowie eigene Produktionskapazitäten und stabilere Lieferketten. Bei Ausgangssubstanzen bestehe eine hohe Abhängigkeit von wenigen ausländischen Anbietern. Künstliche Intelligenz könnte das Wirkstoffdesign und die Verringerung unerwünschter Effekte unterstützen. Dafür seien hochwertige, zugängliche Forschungsdaten nötig.
Die Bewährungsprobe liegt schließlich im Patientennutzen und im gerechten Zugang. Hohe Preise könnten das solidarische Gesundheitssystem belasten; Standardisierung und größere Produktionsmengen könnten Kosten senken. Menschen mit seltenen Erkrankungen dürften dabei nicht benachteiligt werden.
Die Leopoldina fordert eine frühe Beteiligung von Patientenorganisationen und transparente Kommunikation über Chancen und Grenzen. RNA-Medizin müsse zudem stärker in die Ausbildung von Medizinern und Pharmazeuten eingehen. Fachkundige Aufklärung soll helfen, berechtigte Hoffnungen von überzogenen Erwartungen zu unterscheiden.
Die Forderung der Leopoldina bekräftigt der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (vfa) in einer Pressemitteilung mit konkreten Zahlen. Nach Recherchen des vfa gibt es in Deutschland:
Es fehle dem Branchensegment nur noch an ökonomischer Reife in Deutschland, unterstreicht der Verband. Denn von den bislang 19 EU-zugelassenen Medikamenten auf RNA-Basis stammt erst ein einziges, der bekannte Coronaimpfstoff, aus deutscher Forschung. Andere Projekte hätten es erst bis maximal in die zweite klinische Erprobungsphase geschafft.
