 |  | Theo Dingermann |
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05.11.2026 09:20 Uhr |
In der EU sind bislang laut Leopoldina 13 RNA-basierte Arzneimittel zugelassen, weltweit sind es laut vfa 19 Medikamente. / © Adobe Stock/scienceDISPLAY
Dass RNA-Moleküle Arzneimittel sein können, erfuhr die breite Öffentlichkeit mit der Einführung der mRNA-Impfstoffe in Rekordzeit ein Jahr nach Beginn der Pandemie um die Jahreswende 2020/2021. Dass RNA-Arzneimittel ein Innovationsfeld darstellen, das weit über die bekannten mRNA-Impfstoffe hinausreicht, ist vielleicht noch weniger bekannt und der Kernpunkt der aktuellen Nationalen Empfehlung der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina. Diese Empfehlung trägt den Titel »RNA-basierte Medizin – Ansätze, Potenziale und Herausforderungen (2026)«.
Deutschland verfüge, so heißt es in der Mitteilung, über hervorragende Voraussetzungen, brauche aber eine nationale Strategie, damit aus Forschungserfolgen schneller verfügbare Therapien werden. Das Besondere an dieser Technologie ist die Programmierbarkeit. Viele Wirkstoffe lassen sich durch Änderungen ihrer Nukleinsäuresequenz auf neue Ziele ausrichten, während Herstellungs- und Verabreichungsprinzipien weitgehend übertragbar bleiben.
In der Broschüre werden drei Ansätze unterschieden:
RNA-Therapeutika zeichnen sich zudem generell dadurch aus, dass ihre Wirkung (ähnlich wie das auch bei klassischen Arzneimitteln ist) transient, also vorübergehend, ist. Das ist ein wichtiges Merkmal im Vergleich zur klassischen Gentherapie und Geneditierung – Verfahren, die auf dauerhafte Änderungen der DNA zielen.
Ein Teil dieser Medizin ist bereits Versorgungsrealität. Mit Stand August 2026 führt die Stellungnahme sieben ASO- und sechs siRNA-Therapeutika mit EU-Zulassung auf. Nusinersen hat die Behandlung der spinalen Muskelatrophie entscheidend verbessert. Ein Beginn der Therapie vor den ersten Symptomen erhöht die Erfolgsaussichten.
Bei häufigen Erkrankungen zeigt Inclisiran das Potenzial von RNA-Therapeutika. Inclisiran enthält eine siRNA, die die PCSK9-Bildung hemmt und als Konsequenz das LDL-Cholesterin senkt. In der Erhaltungstherapie genügen zwei Injektionen jährlich.
Ob die gezielte Senkung von Lipoprotein(a), etwa mit dem ASO Pelacarsen, auch Herzinfarkte und Schlaganfälle verhindert, wird dagegen noch geprüft.
