Orale Konkurrenz für Spinraza und Zolgensma

Noch vor vier Jahren gab es keine medikamentöse Therapieoption gegen die Spinale Muskelatrophie (SMA), eine Erbkrankheit, die durch eine fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist und in ihrer schwersten Form typischerweise zum Tode führt. Seitdem hat sich die Situation dramatisch verändert. Zunächst wurden mit Nusinersen (Spinraza®) und Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma™)relativ kurz hintereinander zwei hochmoderne, aber kompliziert einzusetzende Medikamente zur Behandlung der SMA zugelassen. Jetzt wurde diese erlesene Gruppe von Spezialtherapeutika durch das oral verfügbare Präparat Risdiplam (Erysdi®) ergänzt. Vorerst ist es in den USA zugelassen, ein entsprechender Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) soll dem Vernehmen nach demnächst gestellt werden.

Den Reigen der neu eingeführten Präparate bei SMA eröffnete Spinraza von Biogen, das im Dezember 2016 zugelassen wurde. Spinraza ist ein RNA-Therapeutikum, das in die Wirbelsäule injiziert wird. Es kann bei verschiedenen SMA-Typen eingesetzt werden, darunter auch solchen, bei denen die Krankheit erst später im Leben eine Pathologie verursacht. Spinraza hat Biogen im vergangenen Jahr einen Umsatz von 2,1 Milliarden US-Dollar (1,8 Milliarden Euro) beschert.

Im März 2019 folgte Novartis mit Zolgensma, einem Gentherapeutikum, das einen ähnlichen Nutzen wie Spinraza bringen soll, wobei es allerdings nur einmal appliziert werden muss und dann für den Rest des Lebens wirken soll. Auch Zolgensma kann bei verschiedenen SMA-Typen eingesetzt werden. Im dritten Quartal 2019 gab Novartis bekannt, bis dahin 160 Millionen US-Dollar (135 Millionen Euro) mit Zolgensma erlöst zu haben.

Beide Behandlungsmethoden wurden wegen ihrer hohen Preise massiv kritisiert. Spinraza kostet im ersten Jahr 750.000 US-Dollar (635.000 Euro) und danach jedes Jahr 375.000 US-Dollar (317.000 Euro). Zolgensma ist mit 2,1 Millionen Dollar (1,8 Millionen Euro) für eine einzige Infusion das bisher teuerste Medikament weltweit. Zudem kann eine Behandlung mit beiden Medikamenten nur von Spezialisten durchgeführt werden.