 |  | Sven Siebenand |
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09.11.2026 13:45 Uhr |
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Seit der Erstzulassung von Zolgensma sind beim Hersteller Novartis neun Meldungen über Tumorerkrankungen bei Patienten eingegangen, die zuvor mit dem Gentherapeutikum behandelt worden waren. Laut der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA sprechen molekulare Befunde in zwei Fällen dafür, dass die Therapie selbst zur Krebsentstehung beigetragen hat.
Das Medikament ist eine Therapieoption bei spinaler Muskelatrophie, einer schweren Erbkrankheit, die unbehandelt in vielen Fällen früh zum Tod führen kann. Für betroffene Familien bedeutet Zolgensma Hoffnung auf Überleben und eine bessere körperliche Entwicklung. Dieser Chance steht nun ein mögliches Krebsrisiko gegenüber, dessen tatsächliches Ausmaß derzeit niemand zuverlässig beziffern kann.
Dabei ist die Gefahr keineswegs neu. Bereits vor mehr als 20 Jahren zeigten Tierversuche, dass die eingesetzten viralen Genfähren unter bestimmten Umständen Krebs auslösen können. Die aktuellen Fälle verdeutlichen, dass dieses Risiko auch beim Menschen Realität werden kann.
Dennoch wäre es falsch, die Therapie grundsätzlich infrage zu stellen. Neun Tumormeldungen bedeuten nach derzeitigem Kenntnisstand nicht automatisch neun nachweislich therapiebedingte Krebserkrankungen. Langfristige Beobachtungsdaten fehlen – und genau hier liegt das Dilemma: Schwer kranke Kinder können nicht Jahrzehnte auf Sicherheitsdaten warten. Gleichzeitig sind mögliche Spätfolgen für eine fundierte Nutzen-Risiko-Abwägung essenziell.
Umso wichtiger sind Transparenz und Verantwortung. Eltern müssen über Chancen, Risiken und Behandlungsalternativen informiert werden. Bereits behandelte Kinder brauchen eine konsequente Langzeitnachsorge. Hersteller und Zulassungsbehörden müssen mögliche Komplikationen weiter systematisch erfassen und ihre Erkenntnisse offenlegen.
Die aktuellen Zolgensma-Fälle sind ein Prüfstein für den Umgang mit medizinischen Innovationen. Fortschritt bedeutet nicht, jedes Risiko ausschließen zu können. Die Verantwortung für eine Gentherapie endet nicht mit ihrer Verabreichung.
