Monogenetische Erkrankungen

Neue Hoffnung auf Heilung?

Das Risiko für eine genetische Erkrankung besteht bei jeder Schwangerschaft. Bei circa 1 Prozent der Neugeborenen ist ein einziges Gen betroffen, was schwerwiegende Erkrankungen wie eine Hämophilie auslösen kann. Gentherapeutische Ansätze machen Hoffnung auf einen langfristigen Behandlungseffekt.

Bettina Wick-Urban

13.03.2022 08:00 Uhr

Neue Hoffnung auf Heilung?

Hämophilie A und B

Neue Ansätze: TFPI-Inhibitor und siRNA

In-vivo- und Ex-vivo-Gentherapien

Mukoviszidose: Sekretstau in vielen Organen

Gentherapie bei Thalassämie

Hyperphenylalaninämie

Fazit

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Fazit

Mittlerweile gibt es gentherapeutische Ansätze für eine Reihe von monogenetischen Erkrankungen. Studien mit meist wenigen Patienten machen Hoffnung auf eine längerfristige Wirksamkeit. Jedoch sind noch viele Fragen zum optimalen Zeitpunkt der Behandlung, zur Langzeitwirkung und Sicherheit der Gentherapien ungeklärt. Für einige Erkrankungen, zum Beispiel CF, sind die bislang verwendeten Vektoren nicht effizient genug sind, um das Gen stabil einzuschleusen, und die mehrfache Gabe löst Immunreaktionen aus. Auch die hohen Kosten für die Gentherapien werfen Fragen auf.

Literatur bei der Verfasserin

Die Autorin

Bettina Wick-Urban studierte Pharmazie an der Albert-Ludwigs-Universität in Freiburg. Nach ihrer Promotion in Basel und Freiburg mit einer molekularbiologischen Arbeit im Bereich der experimentellen Onkologie arbeitete sie zunächst als Referentin bei der Arzneimittelinformationsstelle der ABDA. Danach wechselte sie in die pharmazeutische Industrie, wo sie seitdem in verschiedenen Positionen in der klinischen Forschung, Arzneimittelsicherheit und Medizin tätig ist, davon zwei Jahre in den USA. Zwischenzeitlich schloss sie ein Journalismusstudium ab.

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Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat empfohlen, eine weitere Gentherapie zur Behandlung der seltenen Bluterkrankung Hämophilie B zuzulassen: Fidanacogen elaparvovec (Durveqtix®, Pfizer Europe). In den USA ist sie unter dem Handelsnamen Beqvez™ seit April zugelassen.

Erste Gentherapie im Handel

Im Bereich der Hämophilie tut sich viel. Im vergangenen Jahr wurde erstmals eine Gentherapie für Hämophilie A in den Handel eingeführt. Nun gibt es diese Option auch für Patienten mit der selteneren Hämophilie B. Das Gentherapeutikum Hemgenix® ist seit Mai verfügbar.

Gekommen, um zu bleiben

Aktuell sind einige Gentherapien bei seltenen Erkrankungen zugelassen, zahlreiche weitere könnten folgen – perspektivisch auch für Volkskrankheiten. Apotheken werden also in Zukunft immer öfter Patienten beraten, die gentherapeutisch behandelt worden sind.

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