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Monogenetische Erkrankungen
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Neue Hoffnung auf Heilung?

Das Risiko für eine genetische Erkrankung besteht bei jeder Schwangerschaft. Bei circa 1 Prozent der Neugeborenen ist ein einziges Gen betroffen, was schwerwiegende Erkrankungen wie eine Hämophilie auslösen kann. Gentherapeutische Ansätze machen Hoffnung auf einen langfristigen Behandlungseffekt.
AutorKontaktBettina Wick-Urban
Datum 13.03.2022  08:00 Uhr

Fazit

Mittlerweile gibt es gentherapeutische Ansätze für eine Reihe von monogenetischen Erkrankungen. Studien mit meist wenigen Patienten machen Hoffnung auf eine längerfristige Wirksamkeit. Jedoch sind noch viele Fragen zum optimalen Zeitpunkt der Behandlung, zur Langzeitwirkung und Sicherheit der Gentherapien ungeklärt. Für einige Erkrankungen, zum Beispiel CF, sind die bislang verwendeten Vektoren nicht effizient genug sind, um das Gen stabil einzuschleusen, und die mehrfache Gabe löst Immunreaktionen aus. Auch die hohen Kosten für die Gentherapien werfen Fragen auf.

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