 |  | Juliane Brüggen |
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04.06.2026 15:00 Uhr |
PZ-Chefredakteur Sven Siebenand stellte einige innovative Arzneistoffe vor. / © PZ/Alois Müller
Auch der Gewinner des PZ-Innovationspreises wurde vorgestellt. Die erste lokale Gentherapie Beremagen geperpavec (Vyjuvek®, Krystal Biotech) wird bei der dystrophen Epidermolysis bullosa eingesetzt, auch als Schmetterlingskrankheit bekannt. »Bis 2025 gab es keinen kausalen Wirkansatz für die Erkrankung«, so Siebenand.
Die Haut der Betroffenen reagiert aufgrund eines inaktivierten Gens, das für Typ-VII-Kollagen codiert, schon bei kleinsten Verletzungen mit starker Blasen- und Narbenbildung. Mithilfe eines viralen Vektors kann das COL7A1-Gen nun lokal wieder eingeführt werden, sodass funktionales Typ-VII-Kollagen produziert werden kann. Der Einsatz ist ab der Geburt möglich.
Aufgetragen wird das Präparat einmal wöchentlich und mit einem hydrophoben Verband für etwa 24 Stunden abgedeckt. Siebenand wies darauf hin, dass die Vyjuvek-Dosis in der Apotheke zubereitet werden muss: Das Therapeutikum wird tiefgekühlt geliefert und nach Auftauen mit einem Hilfsstoffgel gemischt sowie in vier Spritzen aufgezogen. Der Hersteller liefert umfangreiches Informationsmaterial hierzu.
In der Migränetherapie hat sich ebenfalls etwas getan: Atogepant (Aquipta®, Abbvie) und Rimegepant (Vydura®, Pfizer) sind die ersten oral verfügbaren Therapeutika, die gegen Calcitonin Gene-related Peptide (CGRP) gerichtet sind. »Man weiß, dass CGRP maßgeblich an der Entstehung der Migräne beteiligt ist«, erläuterte Siebenand. Es wirkt vasodilatativ und ist vermutlich an der Schmerzverarbeitung beteiligt. Die beiden Arzneimittel haben eine Zulassung sowohl für die Prophylaxe als auch für die Akuttherapie, sind jedoch nicht Mittel der ersten Wahl. In einer Netzwerk-Metaanalyse (DOI: 10.1136/bmj-2024-080107) waren sie etwa den Triptanen deutlich unterlegen. Als Akuttherapie sind sie demnach vor allem eine Option, wenn Triptane oder Analgetika nicht infrage kommen.
Siebenand gab zu bedenken: »CGRP hat durch die gefäßerweiternde Wirkung wichtige Schutzfunktionen im Herz-Kreislauf-System.« Studien lieferten zwar keinen Hinweis auf vermehrte kardiovaskuläre Ereignisse unter der Gepant-Therapie, doch Hochrisikopatienten seien nicht untersucht worden. Daher sei Vorsicht geboten.
