Pharmazeutische Zeitung online
USA

Negativvotum für Alzheimer-Mittel Aducanumab

Hersteller Biogen hat bei seinem US-Zulassungsantrag von Aducanumab zur Behandlung von Morbus Alzheimer einen herben Rückschlag einstecken müssen. Externe Berater der Arzneimittelbehörde FDA sehen keinen Beleg für die Wirksamkeit.
Kerstin A. Gräfe
11.11.2020  17:00 Uhr

Aducanumab (BIIB037) von Biogen und Eisai ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der direkt in die Pathophysiologie der Alzheimer-Demenz eingreift. Er soll den Abbau von β-Amyloid (Aβ) fördern, den schädlichen Ablagerungen, die als Plaques bei Alzheimer-Patienten im Gehirn gefunden werden. Gerüchten zufolge stand in den USA die Zulassung kurz bevor. Aducanumab wäre im Erfolgsfall die erste Neuzulassung im Bereich Alzheimer seit fast zwei Jahrzehnten.

Der Zulassungsantrag basiert auf den Daten der Phase-III-Studien EMERGE und ENGAGE. Deren Zwischenauswertung war zunächst so enttäuschend, dass die Studien Anfang 2019 vorübergehend abgebrochen wurden. Neuere Daten zeigten jedoch, dass der primäre Endpunkt, eine Verlangsamung des kognitiven und funktionellen Abbaus, doch noch erreicht werden konnte. Noch in der vergangenen Woche wurden diese Daten von der FDA positiv bewertet und in einem Briefing-Dokument als »robust und außerordentlich überzeugend« bezeichnet. Das Dokument wurde inzwischen offline gestellt.

Von der FDA bestellte Experten kamen nämlich nun zu einer gänzlich anderen Einschätzung. Die Hinzuziehung externer Berater ist ein übliches Prozedere, um Einschätzungen von unabhängigen Fachleuten zu offenen Fragen im Zusammenhang mit möglichen Arzneimittelzulassungen oder anderen Themen zu erhalten. Zehn der elf Gutachter (eine Enthaltung) sehen in der EMERGE-Studie keinen Beweis für eine Wirksamkeit von Aducanumab zur Behandlung von Morbus Alzheimer. Und acht (eine Nein-Stimme, zwei Enthaltungen) werten die Daten der EMERGE-Studie als nicht ausreichend für einen Wirksamkeitsbeleg.

Die FDA will bis zum 7. März 2021 eine Entscheidung treffen. Sie ist zwar nicht an das Votum der externen Gutachter gebunden. Angesichts der fast einhelligen Ablehnung dürfte die Zulassung aber zumindest ernsthaft infrage gestellt sein.

Mehr von Avoxa