 |  | Theo Dingermann |
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28.07.2026 18:00 Uhr |
Noch gravierender erscheint rückblickend die Sicherheitsbewertung. Bereits die präklinischen Toxizitätsstudien an Makaken hatten Hinweise auf ausgeprägte Leber- und teilweise Nierenschäden geliefert. Mehrere externe Gutachter halten diese Befunde für so relevant, dass zusätzliche Dosisfindungsstudien zwingend hätten durchgeführt werden müssen. Dennoch genehmigte die lokale Klinikkommission die Studie, ohne den vollständigen Primatenbericht geprüft zu haben. Möglich war dies durch Chinas zweistufiges Regulierungssystem, das Studien, die von Forschern initiiert werden, ohne nationale Arzneimittelbehörde zulässt.
Auch der Ablauf der Studie wirft erhebliche ethische Fragen auf. Obwohl chinesisches Recht die Bezahlung experimenteller Therapien untersagt, finanzierte die Familie wesentliche Teile der Entwicklung selbst. Insgesamt investierten die Eltern rund 860.000 US-Dollar. Hinzu kamen direkte Zahlungen an einzelne Mitglieder des Forschungsteams, die nach Einschätzung von Bioethikern problematische Interessenkonflikte begründen könnten.
Nach der intrathekalen Gabe einer extrem hohen Zahl von AAV-Partikeln entwickelte das Mädchen zunächst Fieber, anschließend eine schwere thrombotische Mikroangiopathie mit Nierenversagen und Thrombozytopenie. Sie starb sieben Tage nach der Behandlung, allerdings nicht an toxischen Effekten des Baseneditors, sondern an einer fatalen Reaktion des Immunsystems auf die hohen Dosen des AAV-Vektors.
Dass solche Reaktionen vorkommen können, ist längst bekannt. Und wenn ein Ärzteteam auf ein solches Risiko gut vorbereitet ist, kann man die Komplikationen in der Regel in den Griff bekommen. Dass hier ausreichend Vorsorge getroffen wurde, bezweifelt Professor Dr. Regine Heilbronn, Co-Founder und CEO von Epi-Blok Therapeutics, Bayer-Co-Lab Berlin, die als Expertin vom Science Media Center befragt wurde.
Die Kommission des Krankenhauses, in dem die Therapie durchgeführt wurde, bewertete den Zusammenhang zwischen Therapie und Tod später eindeutig als kausal. Bemerkenswert ist dabei, dass das Risiko eines tödlichen Verlaufs nach Angaben der Eltern weder in den Gesprächen noch ausdrücklich in der Einverständniserklärung angesprochen worden sei – ein Umstand, den internationale Bioethiker scharf kritisieren.
Besonders brisant ist auch der Umgang mit den Folgen. Das Krankenhaus erhielt lediglich eine geringe Geldstrafe wegen mangelhafter Studienaufsicht. Der verantwortliche Wissenschaftler wurde öffentlich nicht sanktioniert. Gleichzeitig erschien Monate später im Fachblatt »Nature« eine Arbeit derselben Forschungsgruppe, in der zahlreiche Datensätze gegenüber der ursprünglichen Manuskriptversion verändert worden waren. Hinweise auf den klinischen Todesfall, die Finanzierung durch die Familie sowie auffällige Sicherheitsbefunde aus den Primatenstudien fehlen vollständig.
Mehrere unabhängige Wissenschaftler fordern deshalb inzwischen eine umfassende Prüfung der Rohdaten, der Bildanalysen sowie die Offenlegung sämtlicher Finanzierungsquellen; einige halten sogar ein Zurückziehen der Publikation für gerechtfertigt. Nature erklärte, über den Todesfall während des Begutachtungsprozesses nicht informiert worden zu sein.
