Hochpreiser

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Orphan Drugs an der Spitze der teuersten Arzneimittel

Der 28. Februar ist der Tag der seltenen Erkrankungen. Es wird geschätzt, dass es 6000 bis 8000 unterschiedliche orphan diseases gibt. Laut dem Bundesgesundheitsministerium leben in Deutschland etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, in der gesamten EU geht man von circa 30 Millionen Betroffenen aus – damit sind die seltenen Erkrankungen in der Summe gar nicht so selten. In der EU gilt eine Krankheit als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind.

Für viele seltene Erkrankungen gibt es inzwischen wirksame Medikamente, sogenannte Orphan Drugs. Nach Angaben des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) fallen rund ein Drittel der Arzneimittel, die in den vergangenen fünf Jahren neu eingeführt wurden, in diese Kategorie. Aktuell gibt es in der EU knapp 160 Medikamente mit Orphan Drug Status.

Für Betroffene können diese Medikamente lebensverändernd oder sogar lebensrettend sein. Doch für die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) stellen sie eine erhebliche finanzielle Belastung dar und sind deswegen immer wieder Gegenstand von Diskussionen. 

Da die Orphan Drugs nur für eine kleine Gruppe an Patienten in Frage kommen, verlangen die Hersteller sehr hohe Preise, um die Entwicklungskosten wieder einzunehmen. Außerdem gelten besondere Regeln für die Zulassung. Eine reguläre Nutzenbewertung durch das IQWiG erfolgt erst ab einer Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro im Jahr. 

Aktuelle Zahlen der ABDATA zeigt, dass die teuersten Medikamente in Deutschland, gemessen am Apothekenverkaufspreis, allesamt Orphan Drugs sind. Erfasst wurde allerdings nur der Preis einer Packung in der teuersten Packungsgröße/Wirkstärke, der nichts über die gesamten Therapiekosten aussagt.

Das Präparat Hemgenix ist beispielsweise mit einem Preis von 2,5 Millionen Euro das mit Abstand teuerste Medikament in Deutschland. Doch mit einer einzigen Infusion dieser Gentherapie könnte sich eine Hämophilie B laut Modellrechnungen für mindestens 25 Jahre behandeln lassen. Die meisten Medikamente müssen dagegen dauerhaft und regelmäßig angewendet werden. Das macht ein gegeneinander Aufrechnen schwierig, denn es kommt auf die individuelle Dosierung an.

Das sind aktuell die teuersten Medikamente in Deutschland (Stand 1. Februar 2026). Gelistet ist jeweils nur die teuerste Packungsgröße/Wirkstärke. 

1. Mit einem Preis von 2.482.100 Euro ist das Präparat  Hemgenix 10 Billionen Genomkopien/ml  von CSL Behring mit großem Abstand das teuerste Medikament im deutschen Markt. Das Gentherapeutikum mit dem Freinamen Etranacogen dezaparvovec wird zur Behandlung von Hämophilie B eingesetzt. Das ist eine seltene, X-chromosomal vererbte Blutgerinnungsstörung, die zu Einblutungen in Gelenke, Muskeln und innere Organe, einschließlich des Gehirns, führen kann. Hemgenix exprimiert den menschlichen Gerinnungsfaktor IX. Nach erfolgreicher Transduktion in die Hepatozyten kommt es zu einer effektiven endogenen Faktor-IX-Produktion, was für kontinuierlichen und anhaltenden Schutz vor Blutungen sorgen kann. Modellrechnungen sagen für mehr als die Hälfte der Patienten mit einem milden Phänotyp ein prophylaxefreies Leben für eine Dauer von mehr als 25 Jahren nach Infusion voraus. Hier ist also zu beachten, dass die Kosten für dieses Präparat nur einmalig anfallen und das regelmäßige Spritzen ersetzen. Infrage kommt es nur für eine sehr kleine Anzahl von Patienten.
2. Spinraza 50 mg von Biogen belegt mit 143.417 Euro den zweiten Platz. Das 2017 auf den Markt eingeführte Medikament wird zur Behandlung von 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Der Wirkstoff ist Nusinersen, ein Antisense-Oligonukleotid. Dabei handelt es sich um modifizierte komplementäre RNA-Moleküle, die selektiv an eine Ziel-RNA binden und dadurch modulierend in die Genexpression eingreifen. Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg Nusinersen pro Anwendung. Die Behandlung sollte so früh wie möglich nach der Diagnose mit vier Aufsättigungsdosen an den Tagen 0, 14, 28 und 63 begonnen werden. Anschließend sollte alle vier Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht werden.
3. Berinert 3000 I.E. vom Hersteller CSL Behring hat einen Preis von 103.282 Euro. Der C1-Esterase-Inhibitor gewonnen aus dem Plasma von Menschen kommt zum Einsatz bei rezidivierenden hereditären Angioödemattacken bei Patienten mit entsprechendem Mangel des Enzyms – ebenfalls eine seltene Erbkrankheit.
4. Für Cerdelga 84 mg vom Hersteller Sanofi werden  94.258 Euro fällig. Das 2015 auf den Markt gebrachte Medikament mit dem Wirkstoff Eliglustat wird für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt. Eliglustat ist ein Glucocerebrosid-Synthase-Inhibitor. Dadurch wird die Anreicherung von Glucocerebrosiden bei Morbus Gaucher verhindert und die klinischen Manifestationen gemildert.
5. Fabhalta 200 mg von Novartis kostet aktuell 93.519 Euro. Das Medikament mit dem Wirkstoff Iptacopan ist als  als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben, zugelassen. Außerdem kann es zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist, eingesetzt werden. Iptacopan ist ein proximaler Komplement-Inhibitor. Es zielt auf den Faktor B ab, hemmt damit aber ebenfalls selektiv den alternativen Signalweg des Komplementsystems. Die empfohlene Dosis beträgt 200 mg Iptacopan zweimal täglich peroral unabhängig von den Mahlzeiten.
6. Für Xenpozyme 20 mg von Sanofi sind im Augenblick 88.921 Euro zu zahlen. Xenpozyme ist zugelassen zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen. Der Wirkstoff Olipudase alfa ist eine humane saure Sphingomyelinase, die mittels rekombinanter DNA-Technologie in Ovarialzellen des Chinesischen Hamsters hergestellt wird. Er soll das defekte Enzym ersetzen und dadurch die Anreicherung von Fetten in Lysosomen reduzieren.
7. Das ebenfalls von Sanofi produzierte  Cerezyme 400 Units ist bereits seit 1998 auf dem Markt und schlägt aktuell mit 73.030 Euro zu Buche. Es enthält den Wirkstoff Imiglucerase und wird zur Behandlung von Patienten mit einer bestätigten Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1 oder Typ 3 mit bestimmten Krankheitszeichen angewendet. Imiglucerase ist ein künstliches Enzym, dass die humane saure β-Glucocerebrosidase ersetzen soll.
8.   Skyclarys 50 mg von Biogen ist seit 2024 auf dem Markt und kostet aktuell 72.570 Euro. Skyclarys ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie (FA) . Der genaue Mechanismus ist unbekannt. Omaveloxolon aktiviert den Nrf2-Signalweg (Nuclear Factor Erythroid 2-related Factor 2). Ist die Aktivität dieses Transkriptionsfaktors erhöht, exprimieren Zellen vor allem zytoprotektive Proteine, die sie vor oxidativen und inflammatorischen Schäden schützen. Bei FA-Patienten ist die Nrf2-Aktivität beeinträchtigt.
9. VPRIV 400 Einheiten von Takeda kostet 70.389 Euro. Das Medikament ist zugelassen zur Langszeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher vom Typ 1. Es enthält das gentechnisch hergestellte Velaglucerase alfa, das wie Imiglucerase das natürliche Enzym β-Glucocerebrosidase ersetzen soll.
10. ANDEMBRY 200 mg im Fertigpen von CSL Behring belegt mit 69.113 Euro den zehnten Platz im Ranking. Andembry ist zugelassen zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren. Der enthaltende monoklonale Antikörper Garadacimab ist gegen den Faktor XIIa gerichtet. Durch dessen Hemmung unterbindet Garadacimab die Bildung von Kallikrein und Bradykinin. Dadurch wird HAE-Attacken vorgebeugt.