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Neue Gentherapie

Novartis soll Härtefallprogramm bezahlen

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) sieht durch eine »beispiellose Medienkampagne« zum Gentherapeutikum Zolgensma™ (Onasemnogen Abeparvovec) die geltenden Regeln für den Marktzugang von Medikamenten in Gefahr. In Berlin wirbt das Gremium für strenge gesetzliche Vorgaben für die Pharmahersteller.
Christina Müller
19.11.2019
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Der G-BA will sich mit Blick auf das neuartige Arzneimittel Zolgensma nicht die Zügel aus der Hand nehmen lassen: Zusammen mit dem Verband der Universitätsklinika Deutschlands, dem Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV), dem Verband der Ersatzkassen (vdek) und weiteren einzelnen Krankenkassen wendet sich das Gremium in einem offenen Brief an Bundesgesundheitsminister Jens Spahn (CDU). Darin fordern die Unterzeichner, dem ungeregelten Marktzugang des Medikaments hierzulande ein Ende zu setzen.

Knapp 2 Millionen Euro kostet eine einmalige Behandlung mit Zolgensma. Damit gilt die Gentherapie als teuerstes Arzneimittel der Welt. In den USA ist sie bereits für den Einsatz bei Säuglingen und Kleinkindern im Alter von bis zu zwei Jahren zugelassen, die an spinaler Muskelatrophie leiden. Das Zulassungsverfahren in Europa läuft derzeit noch.

In ihrem Brief monieren G-BA, Kassen und Universitätsklinika eine »beispiellose Medienkampagne«, die erheblichen Druck auf Ärzte und Kostenträger entfalte, das nicht zugelassene Medikament bereits jetzt zulasten der Solidargemeinschaft anzuwenden. Neben offenen Fragen zu Wirksamkeit und Sicherheit betonen die Unterzeichner die »erheblichen haftungsrechtlichen Risiken für den behandelnden Arzt« bei einem solchen Verfahren.

Die Verfasser fordern Spahn auf, den Hersteller Novartis zu verpflichten, auf eigene Kosten ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) aufzulegen, bei dem »unter Studienbedingungen eine qualitätsgesicherte Anwendung für diese komplexe Gentherapie« gesichert sei. Zudem gelte es, die Indikationsstellung sehr kritisch im konkreten Einzelfall zu betrachten und dabei auch die bereits in Deutschland verfügbare Alternative Spinzara® (Nusinersen) zu berücksichtigen.

Kliniken, Kassen und G-BA warnen davor, dass sich die Causa Zolgensma zu einer Blaupause entwickeln könnte, die im Erfolgsfall Nachahmer finden dürfte. Würden weitere Arzneimittel vor der Zulassung über diesen Umweg in den Markt penetrieren, hebelt das aus Sicht der Autoren auch die Verfahren des G-BA sowie die Verhandlungen über den Erstattungsbetrag aus.

Es sei zu erwarten, dass »die hier vorliegende Konstellation in der näheren Zukunft erneut auftreten wird«, schreiben sie und regen an, die Spielregeln – insbesondere die Verpflichtung der Hersteller, ein Härtefallprogramm aufzulegen – gesetzlich zu fixieren. »Die Sicherstellung und Finanzierung qualitativ hochwertiger Arzneimitteltherapie muss auf dem Stand des medizinischen Wissens und der gesetzlichen Vorgaben erfolgen und darf nicht in die Abhängigkeit von Pressekampagnen abgleiten.«

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