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AMK
Härtefallprogramm

Anwendung aus Mitgefühl

Nicht zugelassene Arzneimittel dürfen in Deutschland nicht verordnet werden – so einfach ist das normalerweise. Doch beim sogenannten Compassionate Use können Ärzte in Ausnahmefällen auf Medikamente zurückgreifen, die noch keine Zulassung haben. Beim Kongress für Arzneimittelinformation der ADKA berichtete Dr. Annekathrin Hilken, wann solche Härtefallprogramme greifen und welche Voraussetzungen erfüllt sein müssen.
Caroline Wendt
08.02.2019
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»Der lange Weg der Zulassung kann für manch einen Patienten zu viel Zeit beanspruchen«, informierte die Apothekerin des Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE). Erfahren Ärzte von neuen Arzneimitteln in der Entwicklung, die für einen ihrer Patienten große Hoffnungen versprechen, folge danach der Anruf in der Krankenhausapotheke: »Können Sie mir das Arzneimittel nicht doch irgendwie besorgen?« Pauschal könne man das nicht sagen, aber prüfen – ja, das sei möglich.

Dann beginnt die Suche: Gibt es noch eine laufende Studie, an der der Patient teilnehmen könnte oder ist ein anderes Medikament mit gleichem Wirkstoff, aber anderer Indikation auf dem Markt? Auch ein Blick über die Grenzen Deutschlands sei nötig – manchmal könne ein Import das gewünschte Arzneimittel verfügbar machen, zum Beispiel wenn das Medikament in den USA bereits zugelassen ist.

Als letzter Ausweg bleibe der Compassionate Use, übersetzt die Anwendung aus Mitgefühl. Seit Juli 2010 ermögliche das Arzneimittelgesetz eine Abgabe von nicht zugelassenen Medikamenten im Rahmen eines Härtefallprogramms (AMG §21 Abs. 2). Listen zu den aktuell laufenden Härtefallprogrammen sind auf den Internetseiten des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und des Paul-Ehrlich-Instituts zu finden.

Voraussetzung für einen Compasionate Use sei, dass es sich um eine lebensbedrohliche Krankheit handle oder dass die Erkrankung zu einer schweren Behinderung führen könne, erläuterte Hilken. Gleichzeitig dürfe keine alternative Therapieoption bestehen. Auch die Teilnahme an einer laufenden Studie, ein Off-Label-Use oder die Möglichkeit eines Importes müssen ausgeschlossen sein. Eine Versorgung einzelner Patienten, außerhalb eines Härtefallprogramms, sei allerdings nicht über das AMG geregelt, sondern falle unter die Therapiefreiheit des behandelnden Arztes, informierte die Apothekerin.

Doch grundsätzlich ist auch die Bereitschaft des Herstellers notwendig. Es ist für diesen nicht verpflichtend, sein Arzneimittel zur Verfügung zu stellen. »Der Hersteller liefert sein Medikament im Fall des Compassionate Use kostenfrei, das ist eine freiwillige Leistung«, betonte Hilken. Neben der finanziellen Frage können beispielsweise auch Bedenken, dass ein unsachgemäßer Einsatz die Zulassung gefährden könnte, die Entscheidung des Herstellers beeinflussen.

Die Verordnung eines Arzneimittels ohne Zulassung für einen Patienten oder eine Patientengruppe kann allerdings nur dann erfolgen »wenn ausreichende Hinweise auf die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels vorliegen«, heißt es in der Arzneimittel Härtefall-Verordnung (AMHV). Das Arzneimittel muss sich in einer klinischen Prüfung befinden oder ein Zulassungsantrag muss gestellt, aber noch nicht genehmigt sein.

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