 |  | Sven Siebenand |
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29.09.2026 07:00 Uhr |
Sehr häufig zu beobachten sind gastrointestinale Nebenwirkungen [Übelkeit (21,1 Prozent), Diarrhö (18,4 Prozent), Erbrechen (13,2 Prozent), Dyspepsie (10,5 Prozent), Abdominalschmerz (10,5 Prozent)], Ausschlag (13,2 Prozent) und Kopfschmerzen (10,5 Prozent). Die gastrointestinalen Nebenwirkungen treten in der Regel zu Beginn der Behandlung auf und klingen innerhalb der ersten drei Monate ab, auch wenn die Behandlung mit Mavorixafor fortgesetzt wird.
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Mit Mavorixafor steht erstmals eine spezifisch auf den Krankheitsmechanismus des WHIM-Syndroms ausgerichtete Therapie zur Verfügung. Die seltene Erkrankung beruht auf Veränderungen des Chemokinrezeptors CXCR4. Die gestörte CXCR4/CXCL12-Signalachse führt dazu, dass reife Neutrophile und Lymphozyten verstärkt im Knochenmark zurückgehalten werden. Neutro- und Lymphopenie sowie rezidivierende Infektionen sind die Folge.
Mavorixafor blockiert CXCR4 und löst damit gewissermaßen die pathologisch verstärkte »Haltefunktion« des Knochenmarks, sodass reife Immunzellen wieder vermehrt ins periphere Blut gelangen. Ganz neu ist dieses pharmakologische Prinzip nicht. Mit Plerixafor steht bereits seit Jahren ein CXCR4-Antagonist zur Verfügung. Dieser wird jedoch in einer anderen Indikation, nämlich zur Stammzellmobilisierung vor einer autologen Transplantation, eingesetzt. Die eigentliche Innovation von Mavorixafor liegt daher weniger im Target als in dessen krankheitsspezifischer Nutzung als orale Dauertherapie beim WHIM-Syndrom.
Die zulassungsrelevante Phase-III-Studie untersuchte Mavorixafor über 52 Wochen. Der Wirkstoff erreichte sowohl beim primären als auch beim wichtigsten sekundären Endpunkt signifikante Verbesserungen: Die Neutrophilen- und Lymphozytenzahlen lagen länger über definierten Schwellenwerten. Zudem war die Behandlung mit einer geringeren Infektionslast verbunden.
Insgesamt ist die vorläufige Einstufung als Sprunginnovation berechtigt. Allerdings ist zu betonen, dass die Datenbasis bisher schmal ist, Langzeitdaten noch ausstehen und ein Effekt auf Warzen beziehungsweise das damit verbundene Malignitätsrisiko bislang nicht belegt ist. Mavorixafor muss seinen langfristigen klinischen Stellenwert damit erst noch unter Beweis stellen.
Sven Siebenand, Chefredakteur
