Pharmazeutische Zeitung online
Zolgensma

Kassen erinnern Novartis an Verantwortung

Im Streit um das Millionen-Medikament Zolgensma ™ (Onasemnogen Abeparvovec) werfen die Krankenkassen Novartis »unverantwortliche Inaktivität« vor. Erneut fordern sie den Hersteller auf, ein Härtefallprogramm für sein Arzneimittel aufzulegen.
Christina Müller
02.12.2019
Datenschutz bei der PZ

Der Spitzenverband der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) schießt scharf gegen den Pharmakonzern Novartis: In einem aktuellen Schreiben werfen die Kassen dem Hersteller des als teuerstes Medikament der Welt bekannten Gentherapeutikums Zolgensma vor, die Zulassung in Europa verzögert zu haben.

Das Mittel zur Behandlung von Kindern bis zu zwei Jahren, die an spinaler Muskelatrophie leiden, ist in den USA seit Mai 2019 verfügbar. Die Zulassung in Europa ist beantragt, das Verfahren läuft aber derzeit noch. Mit dem Präparat soll eine Heilung der kaum aufzuhaltenden neuromuskulären Erkrankung möglich sein. Nachdem Zolgensma auch in den Laienmedien für reichlich Wirbel gesorgt hatte, stieg der Druck auf Ärzte und Kostenträger offenbar spürbar an, das Medikament zulasten der Solidargemeinschaft per Einzelimport aus Amerika anzufordern und noch vor der offiziellen Zulassung zu verabreichen.

Dagegen hatten sich zunächst der Gemeinsame Bundesausschuss, der GKV-Spitzenverband, der Verband der Universitätsklinika in Deutschland sowie weitere Kassen und -verbände gewehrt. In einem offenen Brief hatten sie Bundesgesundheitsminister Jens Spahn (CDU) gebeten, dem aus ihrer Sicht ungeregelten Marktzugang des Arzneimittels einen Riegel vorzuschieben und Novartis zu verpflichten, auf eigene Kosten ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) aufzulegen. Daraufhin schrieb das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) an den Pharmakonzern und legte ihm ein entsprechendes Vorgehen nahe.

Novartis will der Forderung des Ministeriums jedoch offenbar nicht nachkommen. »Seit der Zulassung von Onasemnogene abeparvovec-xioi in den USA im Mai 2019 erhalten wir aus der ganzen Welt Anfragen und Bitten nach einem Zugang vor Zulassung«, teilte das Unternehmen mit. Es arbeite an einem Vorschlag für ein internationales Programm. »Die Ausgestaltung eines solchen Programms wird eine gewisse Vorbereitungszeit in Anspruch nehmen.«

In seiner Antwort auf eine Anfrage der PZ verweist der Hersteller auf die in Deutschland geltenden Gesetze und Regularien für den Einsatz und die Kostenübernahme neuer Behandlungsmethoden bei seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankungen für den Fall, dass es hierzulande kein zugelassenes Arzneimittel gibt, mit dem Patienten zufriedenstellend behandelt werden können. Einziges Konkurrenzpräparat in Deutschland ist Nusinersen (Spinraza ®). Das Mittel, dem der G-BA einen erheblichen Zusatznutzen bescheinigt hatte, ist seit Mitte 2017 verfügbar. Es bremst die meist tödlich verlaufende Erbkrankheit jedoch nur aus, ohne sie wie Zolgensma zu heilen.

Mit Blick auf die Stellungnahme des Pharmakonzerns sieht der GKV-Spitzenverband rot. Er hält dem Hersteller vor, sich nicht ausreichend zu der aktuellen medialen Debatte zu äußern. »Sie nehmen damit aber den immensen Druck auf Patienten und deren Familien sowie die Ärzte bei der Frage zum Einsatz Ihres Produkts vor Zulassung billigend in Kauf und profitieren zugleich vom vorzeitigen Marktzugang«, heißt es in einem Brief des höchsten Kassengremiums an Novartis. »Wir erwarten von Ihnen, dass Sie sich zeitnah auch öffentlich in der Debatte positionieren.«

Darüber hinaus betonen die Kassen, dass das Unternehmen während des europäischen Verfahrens für eine beschleunigte Zulassung von Zolgensma die offenen Fragen der Europäischen Arzneimittelagentur EMA trotz verlängerter Fristen nicht beantwortet habe, sodass »das beschleunigte Bewertungsverfahren nicht erfolgreich abgeschlossen werden konnte«. Es lasse sich dabei »keine Verantwortung der europäischen Zulassungsbehörde für die Verzögerung erkennen«.

Die Kassen fordern Novartis erneut auf, ein Härtefallprogramm aufzulegen, statt die Diskussion auf die internationale Ebene zu verlagern. Dies koste weitere Zeit »und kann angesichts des akuten Handlungsbedarfs nur als unverantwortliche Inaktivität angesehen werden«. Die Zuständigkeit für solche Programme liege klar bei den nationalen Behörden. »Wir sehen keine Veranlassung für eine Umgehung der etablierten Abläufe.«

 

Mehr von Avoxa