ATMP gehören weltweit zu den teuersten Arzneimitteln und sind für jedes Gesundheitssystem eine große finanzielle Herausforderung (Tabelle 5). Die Kosten reflektieren nicht nur die sehr aufwendige, häufig personalisierte Herstellung und die kleinen Patientenpopulationen seltener Erkrankungen, sondern auch die große klinische Wirksamkeit. Bei den exorbitant teuren Arzneimitteln Hemgenix oder Casgevy werden neue Erstattungsmodelle erprobt: Das Pay-for-Performance-Modell (P4P) sieht vor, dass der Hersteller zunächst nur einen Teilbetrag erhält und weitere Ratenzahlungen in Abhängigkeit vom klinischen Ansprechen erfolgen. Bei ausbleibendem Therapieerfolg sind sogar Rückerstattungen vorgesehen.
| Produkt | Kosten (Arzneimittel, ohne sonstige Behandlungskosten) |
|---|---|
| Holoclar® | circa 120.000 Euro pro Auge |
| Ebvallo® | circa 200.000–500.000 Euro |
| CAR-T-Zell-Therapie | circa 320.000 Euro |
| Hemgenix® | Listenpreis: 2,5 Mio. Euro, Pay-for-Performance:initial circa 350.000 Euro, dann jährliche Raten.Erstattung bei Therapieversagen möglich |
| Casgevy® | circa 1,5–2,2 Mio. Euro, P4P in Verhandlung |
| Imlygic® | circa 40.000–80.000 Euro (Ø Therapiedauer) |
ATMP sind faszinierende, hochinnovative Produkte und stellen einen Paradigmenwechsel im Arzneimittelschatz dar: Ihr Wirkstoff ist kein klassisches kleines Molekül oder großes rekombinantes Protein, sondern ein biologisches System – Viren, Zellen, Gewebe, die mehr oder weniger stark modifiziert oder genetisch verändert wurden. Häufig greifen sie direkt an der Krankheitsursache an und ermöglichen in einigen Fällen sogar eine dauerhafte Heilung, die mit konventionellen Therapien nicht erreichbar wäre.
Bisher sind ATMP allerdings Nischenprodukte, von denen oft nur wenige Patienten mit seltenen Erkrankungen profitieren. Ihre Herstellung ist extrem aufwendig und sie erzeugen hohe Kosten im Gesundheitssystem. Der Markt der ATMP zeigt dadurch eine gewisse Volatilität, denn je nach Nachfrage können sie auch schnell wieder verschwinden.
Robert Fürst studierte Pharmazie und erhielt 2001 die Approbation als Apotheker. Anschließend folgten Promotion (2005) und Habilitation (2011) im Fach Pharmazeutische Biologie an der Ludwig-Maximilians-Universität (LMU) München. Von 2012 bis 2023 hatte er die W3-Professur für Pharmazeutische Biologie an der Goethe-Universität Frankfurt am Main inne. Seit Ende 2023 ist er Inhaber des Lehrstuhls für Pharmazeutische Biologie am Department Pharmazie der LMU München. Sein Forschungsschwerpunkt sind die zellulären und molekularen Wirkmechanismen von entzündungshemmenden Naturstoffen.
Ilse Zündorf studierte Biologie von 1984 bis 1990 an der Universität Erlangen. Nach einem Forschungsaufenthalt an der Universität von Kentucky, Lexington, USA, wurde sie 1995 am Institut für Pharmazeutische Biologie der Universität Frankfurt promoviert. Zunächst als Akademische Rätin, seit 2001 als Akademische Oberrätin, arbeitet sie am dortigen Institut für Pharmazeutische Biologie. Ihre Forschungsthemen betreffen Herstellung und Charakterisierung monoklonaler Antikörper, Herstellung und Modifikation rekombinanter Antikörperfragmente sowie die Etablierung von zellulären Testsystemen zur Wirkstoffsuche.