Biologische Systeme statt Moleküle

Der Begriff Advanced Therapy Medicinal Products (oder auf Deutsch: Arzneimittel für neuartige Therapien) stammt aus der Zulassungssystematik. Es ist nicht das erste Mal, dass die Zulassungsbehörden für neuartige Produktgruppen ein spezifisches Regelwerk erarbeiten mussten. Anfang dieses Jahrhunderts waren es die Biosimilars, auf die die Zulassungsbehörden reagieren mussten.

Mit den neuartigen Therapien, bei denen das molekulare Wirkprinzip meist durch ein zelluläres und damit hochkomplexes Prinzip abgelöst wird, stellten sich die Regulatoren ein weiteres Mal einer dringenden Herausforderung. Denn aufgrund der Neuheit, Komplexität und technischen Besonderheiten der ATMP mussten eigens auf sie zugeschnittene, harmonisierte Vorschriften erarbeitet werden, um den freien Verkehr dieser Arzneimittel innerhalb der Europäischen Union zu gewährleisten. Zur Arzneistoffklasse der ATMP zählen (2):

• Gentherapeutika,
• somatische Zelltherapeutika,
• biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte und
• Tumorimpfstoffe.

Zum Teil sind die Definitionen für die verschiedenen ATMP-Klassen überlappend. Aus diesem Grund hat man sich auf folgende Annahmen verständigt:

• Ein ATMP, das sowohl autologe als auch allogene Zellen oder Gewebe enthält, gilt als Arzneimittel zur allogenen Verwendung.
• Ein Produkt, auf das sowohl die Definition für »biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt« als auch die Definition für »somatische Zelltherapeutika« zutreffen, gilt als biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt.
• Ein Produkt, das unter die Definition »somatisches Zelltherapeutikum« oder »biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt« und »Gentherapeutikum« fallen kann, gilt als Gentherapeutikum.

Zur wissenschaftlichen Bewertung von Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit einschließlich der Umweltverträglichkeit der neuen Produktgruppe wurde bei der EMA im Jahr 2009 der »Ausschuss für neuartige Therapien« (Committee for Advanced Therapies, CAT) gegründet.

Deutschland wird im CAT durch die Experten des Paul-Ehrlich-Instituts vertreten.