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EMA

Grünes Licht für 16 Orphan Drugs

24.01.2012
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Von Daniela Biermann / Das Komitee für Orphan Drugs der Europäischen Arzneimittelagentur hat bei seiner Januarsitzung gleich 16 Arzneistoffen ein positives Votum erteilt, darunter altbekannte Wirkstoffe in neuen Indikationen, aber auch neue Substanzen. So könnte mit Carbetocin bald das erste spezifische Medikament gegen das Prader-Willi-Syndrom zur Verfügung stehen.

Bei der seltenen genetischen Erkrankung kommt es zu stark gestörtem Essverhalten mit Übergewicht, gestörter Funktion der hormonbildenden Sexualorgane sowie Schwierigkeiten beim Lernen und im Sozialverhalten. Carbetocin wirkt als Agonist am Oxytocin-Rezeptor. Es ist seit 2006 in Deutschland als Medikament in der Geburtshilfe zugelassen.

Sialinsäure soll künftig Patienten mit erblicher Einschlusskörper-Myositis (HIBM) helfen, einer nicht entzündlichen Muskelerkrankung mit schwerwiegenden körperlichen Einschränkungen. Das Antimykotikum Ketoconazol könnte bald beim Cushing-Syndrom zum Einsatz kommen; das Antibiotikum Doxycyclinhyclat bei systemischer Amyloidose verursacht durch β-2-Microglobulin. Natriumnitrit könnte bei pulmonarem arteriellem Bluthochdruck helfen; Glucagon bei angeborenem Hyperinsulinismus.

 

Oleylphosphocholin soll gegen Leishmaniose zum Einsatz kommen. Während die parasitäre Erkrankung in Europa selten vorkommt und damit als Orphan Disease eingeordnet ist, ist sie in den Entwicklungsländern weit verbreitet. Die Weltgesundheitsorganisation geht von zwei Millionen Erkrankungen jährlich aus; davon rund ein Viertel mit Organbefall. Vom Orphan-Drug-Anreiz in der EU sollen auch die Entwicklungsländer profitieren, hofft die EMA.

 

Weitere Zulassungsempfehlungen betreffen: Chlormethin gegen kutanes T-Zell-Lymphom, zwei niedermolekulare Verbindungen ohne Wirkstoffnamen gegen Weichteilsarkome und amyotrophe Lateralsklerose sowie mehrere Biologika, Stammzellbehandlungen und eine Gentherapie. Unter den Biologika befindet sich ein humaner Antikörper, der sich gegen das α-Toxin von Staphylococcus aureus richtet und Patienten mit Lungenentzündung helfen soll. /

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