Erst 152 von 8000 seltenen Erkrankungen sind behandelbar |
 |  | Daniela Hüttemann |
 | 08.06.2022 11:00 Uhr |
Sind weniger als fünf von 10.000 Menschen von einer Erkrankung betroffen, bezeichnet man diese als Orphan Disease. / Foto: Adobe Stock/vchalup
Als selten gilt eine Erkrankung, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Speziell für diese sogenannten Orphan Diseases entwickelte Medikamente nennt man Orphan Drugs. »Von den 200 Medikamenten, die seit dem Jahr 2000 mit Orphan-Drug-Status zugelassen wurden, sind rund 30 Prozent Biopharmazeutika, also gentechnisch hergestellte Medikamente«, vermeldet der Branchenverband vfa bio anlässlich der Veröffentlichung seines jährlichen Reports zur medizinischen Biotechnologie in Deutschland. Die meisten dieser Orphan Biologicals sind indiziert bei seltenen Krebsformen oder Stoffwechselerkrankungen.
Der vfa bio sieht die bisherige Entwicklung von Orphan Drugs als Erfolg. »Dass aber von rund 8000 bekannten seltenen Krankheiten bisher nur rund 150 behandelbar sind, macht deutlich, dass die Entwicklungstätigkeit noch ausgebaut werden muss«, so der Verband.
»Einfach ist das nicht, und Förderung ist weiter geboten«, sagt Studienautor Dr. Jürgen Lücke, Senior Partner bei der Boston Consulting Group, die den Report alljährlich für den vfa bio erstellt. Der Unternehmensberater schlägt vor, wie die Entwicklung von Orphan Drugs auch jenseits der finanziellen Aspekte beschleunigt werden könnte: »Von Behandlungszentren und Unternehmen entwickelte digitale Lösungen könnten die Diagnosestellung erleichtern und den Betroffenen schneller zu einer wirksamen Therapie verhelfen – oder zur Teilnahme in einer passenden klinischen Studie. Von Anwendern und Unternehmen kooperativ aufgebaute Fallregister könnten für mehr Krankheiten als bisher Daten für die Therapieoptimierung zu Orphan Drugs liefern.«
Der vfa bio nennt auch Beispiele, welche Biologika gegen seltene Erkrankungen in der Pipeline sind und in den kommenden Jahren auf den Markt kommen könnten, darunter CAR-T-Zelltherapien für solide Tumoren wie das Synovial-Sarkom, Antikörper, die bei Patienten mit Autoimmunerkrankungen gezielt Komponenten des Immunsystems stilllegen, zum Beispiel bei der Kälte-Agglutinin-Krankheit oder Myasthenia gravis sowie Gentherapien für schwere Sehstörungen wie die Retinitis pigmentosa.
