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Seltene Erkrankungen

Positives Votum für neue Orphan Drugs

02.01.2012  16:06 Uhr

Von Daniela Biermann / Ein Ausschuss der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) hat sich vor Kurzem für eine erleichterte Zulassung von sieben Medikamenten zur Behandlung von insgesamt neun seltenen Erkrankungen ausgesprochen. Einen solchen Orphan-Drug-Status erhalten Arzneimittel, die sich gegen schwere bis lebensbedrohliche Erkrankungen richten, die nicht mehr als 5 von 10 000 Europäern betreffen.

Gleich für drei seltene Stoffwechselstörungen soll Natriumphenylbutyrat zugelassen werden: gegen eine Carbamoyl-Phosphat-Synthase-1-Defizienz, bei Citrullinämie vom Typ 1 sowie gegen eine Ornithin-Transcarbamylase-Defizienz. Nimorazolmaleat soll für Patienten mit Plattenepithelkarzinom im Kopf- und Nackenbereich unter Radiotherapie die Behandlung verbessern. Linksdrehendes Apomorphin soll bei der degenerativen Nervenerkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zum Einsatz kommen. Ein alter Bekannter, das Antibiotikum Doxycyclinhylat, soll Patienten mit familiärer amyloider Polyneuropathie helfen. Für Kinder mit einer besonderen Form von Epilepsie, dem West-Syndrom, ist folgende Substanz gedacht: (1S,3S)-3-amino-4-(difluoromethylen) cyclopentancarboxylsäure-Hydrochlorid.

Auf der Liste des Komitees stehen zudem zwei Biologika. Der humane monoklonale Antikörper gegen den Fas-Liganden soll bei Pemphigus (»Blasensucht«) helfen. Bei der Autoimmunerkrankung werfen Haut und Schleimhäute starke Blasen. Der Antikörper wäre die erste Alternative zur Standardbehandlung mit Immunsuppressiva.

 

Bei dem letzten Orphan Drug dieser Liste handelt es sich um eine Gentherapie, genauer gesagt um gentechnisch modifizierte autologe blutbildende Zellen. Sie enthalten als Vektor ein Lentivirus, der das menschliche Gen gp91 (phox) enthält. Therapiert werden sollen Patienten mit septischer Granulomatose (chronic granulomatous disease), die ein Gendefekt auf dem X-Chromosom begründet. Bei diesen Patienten versagt das Immunsystem. Bisher war nur eine symptomatische Therapie möglich. /

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