Trofinetid|Daybu®|66|2026 |
Acadia Pharmaceuticals
200 mg/ml Lösung zum Einnehmen
Daybu ist zugelassen zur Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms bei Patienten ab fünf Jahren.
Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des Tripeptids Glycin-Prolin-Glutamat (GPE), das neuroprotektive Eigenschaften besitzt und in einem Rett-Syndrom-Mausmodell die synaptische Funktion teilweise wiederherstellen konnte. Der genaue molekulare Wirkmechanismus von Trofinetid in der Behandlung neurologisch bedingter Verhaltenssymptome des Rett-Syndroms ist unbekannt.
Daybu ist zum Einnehmen oder zur Verabreichung über eine Ernährungssonde bestimmt. Es wird zweimal täglich morgens und abends abhängig vom Körpergewicht angewendet: 9 kg bis unter 12 kg: 5 g beziehungsweise 25 ml zweimal täglich 12 kg bis unter 20 kg: 6 g beziehungsweise 30 ml zweimal täglich 20 kg bis unter 35 kg: 8 g beziehungsweise 40 ml zweimal täglich 35 kg bis unter 50 kg: 10 g beziehungsweise 50 ml zweimal täglich ab 50 kg: 12 g beziehungsweise 60 ml zweimal täglich
Bei mittelschwerer Nierenfunktionsstörung wird die Dosis halbiert. Bei schwerer Funktionsstörung wird die Anwendung von Trofinetid nicht empfohlen.
Unter der Therapie mit Trofinetid können Diarrhö, Erbrechen und ausgeprägter Gewichtsverlust auftreten, was eine Dosisunterbrechung, -reduktion oder ein Absetzen der Behandlung erforderlich machen kann. Entwickeln Patientinnen Durchfall, sollten frühzeitig Antidiarrhoika eingesetzt sowie der Flüssigkeitsstatus engmaschig überwacht werden. Gegebenenfalls ist die orale Flüssigkeitszufuhr zu erhöhen. Die Einnahme von Abführmitteln sollte bereits vor Beginn einer Therapie mit Trofinetid beendet werden.
Tritt nach der Einnahme Erbrechen auf, darf keine zusätzliche Dosis verabreicht werden. Stattdessen ist die nächste Dosis zum vorgesehenen Zeitpunkt einzunehmen.
Trofinetid ist ein schwacher Inhibitor von CYP3A4 und P-Glykoprotein (P-gp). Bei gleichzeitiger Verabreichung mit CYP3A4- und/oder P-gp-Substraten wird eine engmaschige Überwachung empfohlen.
Häufigste Nebenwirkungen in Studien zu Trofinetid waren Diarrhö, Erbrechen und Gewichtsverlust.
Bei Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Inhaltsstoffe ist das Arzneimittel kontraindiziert.
Die Zulassung von Trofinetid basiert auf den Ergebnissen der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie LAVENDER mit 187 Patientinnen mit Rett-Syndrom im Alter von fünf bis 20 Jahren. Die Teilnehmerinnen erhielten über einen Zeitraum von zwölf Wochen entweder Trofinetid (n = 93) oder Placebo (n = 94).
Als koprimäre Endpunkte waren die Veränderungen des Gesamtscores im Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) sowie im Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) nach zwölfwöchiger Behandlung gegenüber dem Ausgangswert definiert. Der RSBQ ist ein standardisierter Fragebogen, der von Bezugspersonen ausgefüllt wird und typische Verhaltensauffälligkeiten sowie emotionale Merkmale von Menschen mit Rett-Syndrom erfasst. Niedrigere Werte weisen auf eine geringere Symptomschwere hin. Der CGI-I dient der ärztlichen Gesamtbeurteilung des klinischen Zustands und erfasst, ob sich dieser im Vergleich zum Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat. Niedrigere Scores sprechen für eine stärkere klinische Verbesserung.
Nach zwölf Wochen verringerte sich der RSBQ-Gesamtscore unter Trofinetid im Mittel um 4,9 Punkte, verglichen mit 1,7 Punkten unter Placebo. Der statistisch signifikante Behandlungsunterschied betrug −3,1 Punkte. Auch beim CGI-I zeigte sich ein signifikanter Vorteil zugunsten von Trofinetid: Der mittlere Score lag nach zwölf Wochen bei 3,5 gegenüber 3,8 unter Placebo, was einem Behandlungsunterschied von −0,3 Punkten entspricht.
Das Rett-Syndrom ist eine seltene, genetisch bedingte neurologische Entwicklungsstörung, die nahezu ausschließlich Mädchen betrifft. Ursache sind Mutationen im MECP2-Gen auf dem X-Chromosom. Die Erkrankung wird meist im Alter zwischen sechs und 18 Monaten erkannt, wenn Entwicklungsmeilensteine ausbleiben oder bereits erworbene Fähigkeiten wieder verloren gehen. Typische Symptome sind stereotype Handbewegungen, Unruhe, Stimmungs- und Angststörungen sowie Schlaf- und Kommunikationsprobleme.
Daybu ist bei Temperaturen von 2 bis 8 °C (Kühlschrank) zu lagern. Es darf nicht einfrieren.
Die kindergesicherte Kappe ist fest verschlossen zu halten.
Die dreidimensionale Strukturformel können Sie mit einem kostenlosen Zusatzprogramm aus dem Internet, zum Beispiel Cortona von Parallelgraphics, ansehen (externer Link).
Frauen im gebärfähigen Alter sollten angewiesen werden, während der Behandlung mit Trofinetid eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden.
Die Anwendung von Trofinetid während der Schwangerschaft oder bei Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht verhüten, wird nicht empfohlen.
Es ist nicht bekannt, ob Trofinetid in die Muttermilch übergeht. Ein Risiko für das Neugeborene/Kind kann nicht ausgeschlossen werden.
Sprunginnovation
Letzte Aktualisierung: 06.11.2026
