Studentin Leticia berichtet PZ-Chefredakteur Sven Siebenand von ihrem bisherigen Alltag mit stundenlangen Verbandswechseln und wie es ihr nun dank einer neuen Behandlung geht. / © PZ
Das Medikament Vyjuvek® von der Firma Krystal Biotech hat in diesem Jahr den Innovationspreis der Pharmazeutischen Zeitung erhalten. Es enthält mit Beremagen geperpavec eine Gentherapie zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa. Aufgrund der extrem verletzlichen Haut der Betroffenen wird diese Erkrankung im Volksmund als Schmetterlingskrankheit bezeichnet.
Bei dieser seltenen, genetischen Krankheit fehlt es fehlt es an Kollagen Typ VII in der Haut. Durch das lokal applizierbare Gentherapeutikum in Form erhalten die Hautzellen mithilfe eines viralen Vektors das genetische Material, sodass die Zellen selbst Kollagen Typ VII erzeugen können. Da sich Hautzellen schnell erneuern, muss die Therapie regelmäßig (einmal pro Woche) durchgeführt werden.
Leticia berichtet im Videointerview sehr persönlich über ihren Alltag, ihre Behandlung, wie es ihr damit geht und ihre Zukunftspläne. Stundenlange Verbandswechsel sind weniger geworden und sie ist viel selbstständiger geworden. »Ich hätte nie gedacht, dass so etwas möglich es. Das ist wirklich wie Magie.«