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PZ Nachgefragt
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Wie eine topische Gentherapie das Leben verändern kann

Wie ist es, mit der »Schmetterlingskrankheit«, einer dystrophen Epidermolysis bullosa zu leben? PZ-Chefredakteur Sven Siebenand sprach im Frankfurter Palmengarten mit einer Patientin, die von ihrer Erkrankung und ihren Erfahrungen mit einer neuen Gentherapie berichtet. Es sei wie Magie.
AutorKontaktPZ
Datum 16.06.2026  16:20 Uhr

Das Medikament Vyjuvek® von der Firma Krystal Biotech hat in diesem Jahr den Innovationspreis der Pharmazeutischen Zeitung erhalten. Es enthält mit Beremagen geperpavec eine Gentherapie zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa. Aufgrund der extrem verletzlichen Haut der Betroffenen wird diese Erkrankung im Volksmund als Schmetterlingskrankheit bezeichnet.

Bei dieser seltenen, genetischen Krankheit fehlt es  fehlt es an Kollagen Typ VII in der Haut. Durch das lokal applizierbare Gentherapeutikum in Form erhalten die Hautzellen mithilfe eines viralen Vektors das genetische Material, sodass die Zellen selbst Kollagen Typ  VII erzeugen können. Da sich Hautzellen schnell erneuern, muss die Therapie regelmäßig (einmal pro Woche) durchgeführt werden.

Leticia berichtet im Videointerview sehr persönlich über ihren Alltag, ihre Behandlung, wie es ihr damit geht und ihre Zukunftspläne. Stundenlange Verbandswechsel sind weniger geworden und sie ist viel selbstständiger geworden. »Ich hätte nie gedacht, dass so etwas möglich es. Das ist wirklich wie Magie.«

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