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Achondroplasie

Wachstum dank Vosoritid

Beschleunigtes Knochenwachstum bei Kindern

Beschleunigtes Knochenwachstum bei Kindern

Wirksamkeit und Sicherheit wurden in einer randomisierten und doppelblinden Phase-III-Studie (ACH-Studie 111-301) bei insgesamt 121 Kindern mit Achondroplasie im Alter von 5 bis <18 Jahren untersucht. Sie erhielten über 52 Wochen täglich einmal Vosoritid in einer Dosis von 15 μg/kg Körpergewicht oder subkutane Placebo-Injektionen. Primärer Endpunkt war die Veränderung der mittleren annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Annualised Growth Velocity, AGV) gegenüber Baseline.

Durch eine tägliche subkutane Behandlung mit Vosoritid konnte eine signifikante Steigerung der AGV um 1,57 cm/Jahr im Vergleich zu Placebo erreicht werden. Die beobachtete Zunahme des Wachstums trat proportional sowohl in der Wirbelsäule als auch in den unteren Gliedmaßen auf. 

Das neue Medikament sollte so früh wie möglich nach der Diagnose zum Einsatz kommen und muss einmal pro Tag subkutan injiziert werden. Die übliche Dosis beträgt 15 μg/kg Körpergewicht. Zu den empfohlenen Injektionsstellen am Körper gehören der zentrale Bereich auf der Vorderseite der Oberschenkel, der untere Teil des Bauchs mit Ausnahme eines Bereichs von 5 cm direkt um den Bauchnabel, der obere Teil des Gesäßes und die Rückseite der Oberarme. Dieselbe Injektionsstelle sollte nicht zwei Tage nacheinander verwendet werden. Voxzogo darf nicht an Stellen injiziert werden, die gerötet, geschwollen oder verhärtet sind.

In der Fachinformation von Voxzogo wird empfohlen, dass Patienten etwa 30 Minuten vor der Injektion einen kleinen Imbiss zu sich nehmen und ein Glas Flüssigkeit trinken. So wird die Wahrscheinlichkeit verringert, dass Anzeichen und Symptome einer möglichen Blutdrucksenkung, auftreten. Neben Hypotonie zählen auch Reaktionen an der Injektionsstelle sowie Erbrechen zu den sehr häufig beobachteten Nebenwirkungen

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