Wachstum dank Vosoritid |
Wirksamkeit und Sicherheit wurden in einer randomisierten und doppelblinden Phase-III-Studie (ACH-Studie 111-301) bei insgesamt 121 Kindern mit Achondroplasie im Alter von 5 bis <18 Jahren untersucht. Sie erhielten über 52 Wochen täglich einmal Vosoritid in einer Dosis von 15 μg/kg Körpergewicht oder subkutane Placebo-Injektionen. Primärer Endpunkt war die Veränderung der mittleren annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (Annualised Growth Velocity, AGV) gegenüber Baseline.
Durch eine tägliche subkutane Behandlung mit Vosoritid konnte eine signifikante Steigerung der AGV um 1,57 cm/Jahr im Vergleich zu Placebo erreicht werden. Die beobachtete Zunahme des Wachstums trat proportional sowohl in der Wirbelsäule als auch in den unteren Gliedmaßen auf.
Vosoritid wird einmal täglich subkutan injiziert. / Foto: Biomarin
Das neue Medikament sollte so früh wie möglich nach der Diagnose zum Einsatz kommen und muss einmal pro Tag subkutan injiziert werden. Die übliche Dosis beträgt 15 μg/kg Körpergewicht. Zu den empfohlenen Injektionsstellen am Körper gehören der zentrale Bereich auf der Vorderseite der Oberschenkel, der untere Teil des Bauchs mit Ausnahme eines Bereichs von 5 cm direkt um den Bauchnabel, der obere Teil des Gesäßes und die Rückseite der Oberarme. Dieselbe Injektionsstelle sollte nicht zwei Tage nacheinander verwendet werden. Voxzogo darf nicht an Stellen injiziert werden, die gerötet, geschwollen oder verhärtet sind.
In der Fachinformation von Voxzogo wird empfohlen, dass Patienten etwa 30 Minuten vor der Injektion einen kleinen Imbiss zu sich nehmen und ein Glas Flüssigkeit trinken. So wird die Wahrscheinlichkeit verringert, dass Anzeichen und Symptome einer möglichen Blutdrucksenkung, auftreten. Neben Hypotonie zählen auch Reaktionen an der Injektionsstelle sowie Erbrechen zu den sehr häufig beobachteten Nebenwirkungen.
Vosoritid ist als relevanter Therapiefortschritt bei Achondroplasie zu bewerten und vorläufig als Sprunginnovation anzusehen. Während alle bisherigen therapeutischen Ansätze auf die symptomatische Behandlung vorhandener Komplikationen ausgerichtet sind und nicht die zugrundeliegende Pathophysiologie der Achondroplasie adressieren, ist Vosoritid die erste zielgerichtete Therapieoption. Das allein und der Wirkmechanismus machen das CNP-Analogon bereits innovativ.
Auch die bisherigen Studiendaten überzeugen. Kinder, die in einer Studie Vosoritd erhielten, wuchsen während des ersten Behandlungsjahres etwa 1,6 cm mehr als die Kinder, die Placebo erhielten. Hochgerechnet auf zum Beispiel zehn Jahre könnten sich somit 16 zusätzliche Zentimeter an Körpergröße ergeben. Das ist sicher von hoher Relevanz im Alltagsleben für die Betroffenen.
Zu klären ist, ob es nicht sinnvoll ist, noch früher mit der Therapie zu beginnen. Denn das Zeitfenster, in dem Vosoritid wirken kann, ist begrenzt. Sobald die Wachstumsfugen geschlossen sind, kann auch der neue Wirkstoff nichts mehr ausrichten. Gespannt darf man daher auf Daten aus Studien warten, in denen noch jüngere Kinder behandelt wurden. Zudem sind Langzeitdaten von Interesse. Diese sollten zum Beispiel auch Hinweise geben, ob Vosoritid spätere Skelettkomplikationen vermeiden und operative Eingriffe verhindern kann.
Sven Siebenand, Chefredakteur
