Pharmazeutische Zeitung online
CRISPR-Cas9

Nobelpreis für die Entwickler der Genschere

Den diesjährigen Nobelpreis für Chemie erhalten Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna für die Entwicklung von »einem der schärfsten Werkzeuge der Gentechnik«: der Genschere CRISPR-Cas9. Das wurde heute in Stockholm bekannt.
Annette Rößler
07.10.2020  12:48 Uhr

Professor Dr. Emmanuelle Charpentier von der Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene in Berlin und Professor Dr. Jennifer A. Doudna von der University of California in Berkeley erhalten den diesjährigen Chemie-Nobelpreis zu gleichen Teilen. Die beiden Molekularbiologinnen haben »eines der schärfsten Werkzeuge der Gentechnik entwickelt: die Genschere CRISPR-Cas9«, hieß es vonseiten der königlichen schwedischen Akademie der Wissenschaften zur Begründung. CRISPR-Cas9 erlaube es Wissenschaftlern, die DNA von Tieren, Pflanzen und Mikroorganismen mit extrem hoher Präzision zu verändern. Die Technologie habe die Biowissenschaften revolutioniert, trage zur Entwicklung neuer Krebstherapien bei und erfülle den Traum, Erbkrankheiten zu heilen.

CRISPR ist die Abkürzung für Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats und bezeichnet charakteristische Sequenzen im Genom von Bakterien. Cas sind Nukleasen, die mit CRISPR assoziiert sind, Cas9 ist eine bestimmte davon, die zu DNA-Doppelstrangbrüchen führt. Bakterien nutzen CRISPR-Cas-Systeme normalerweise, um Abschnitte aus ihrer eigenen DNA, die sie als fremd erkennen, gezielt herauszuschneiden.

Charpentier entdeckte diese Funktion bei Untersuchungen von Streptococcus pyogenes. Sie stellte fest, dass die zuvor unbekannte tracrRNA Teil des CRISPR-Cas-Systems ist, das wiederum zum Immunsystems der Bakterien gehört. Zusammen mit Doudna gelang es ihr, die Genschere der Bakterien im Labor nachzubauen und zu vereinfachen. Der geniale Schachzug der beiden Forscherinnen bestand schließlich darin, die Genschere so umzuprogrammieren, dass sie lenkbar wurde. Die DNA kann somit an vorbestimmten Stellen zerschnitten werden.

»In diesem genetischen Werkzeug steckt eine enorme Kraft, die uns alle beeinflusst. Es hat nicht nur die Grundlagenforschung revolutioniert, sondern auch zur Entwicklung von neuen Pflanzen beigetragen, und es wird grundlegend neue medizinische Behandlungen ermöglichen«, sagte Professor Dr. Claes Gustafsson, Vorsitzender des Chemie-Nobelkomitees. Momentan ist der Einsatz am Menschen jedoch noch Zukunftsmusik, denn ein Problem der Genschere ist noch nicht gelöst: Sie kann zwar sehr präzise schneiden, aber die Reparaturmechanismen, die danach ablaufen, sind weitgehend unkontrolliert.

Mehr von Avoxa