 |  | Kerstin A. Gräfe |
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27.08.2026 08:00 Uhr |
Die Zulassung basiert auf der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie PALISADE mit 75 FCS-Patienten. Die Teilnehmenden erhielten unter einer kontrollierten Diät ein Jahr lang entweder 25 mg oder 50 mg Plozasiran oder Placebo. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war die mediane prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceride gegenüber dem Ausgangswert nach zehn Monaten.
Plozasiran in der Dosierung von 25 mg senkte signifikant den Triglyceridspiegel um 80 Prozent. In der Placebogruppe betrug die Differenz lediglich 17 Prozent. Zudem reduzierte die 25-mg-Dosis den medianen Nüchternspiegel von APOC3 im Serum signifikant um 93 Prozent. Die triglyceridsenkende Wirkung von 50 mg Plozasiran hatte keinen therapeutischen Nutzen gegenüber der empfohlenen Dosis von 25 mg.
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen waren Hyperglykämie, Kopfschmerz, Übelkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle.
Redemplo ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C zu lagern. Das Medikament darf einmalig für einen Zeitraum von bis zu 30 Tagen bei Raumtemperatur (15 bis 25 °C) gelagert werden.
Das Target von Plozasiran ist nicht neu. Wie die ebenfalls beim familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassenen Arzneistoffe Olezarsen und Volanesorsen schaltet auch Plozasiran die ApoC-III-codierende mRNA aus. Plozasiran ist allerdings kein Antisense-Oligonukleotid wie die beiden anderen Substanzen, sondern wirkt über die RNA-Interferenz. Das ist für dieses Indikationsgebiet neu, obwohl Sirane grundsätzlich mittlerweile gut bekannt sind.
Seine Wirksamkeit hat Plozasiran in der PALISADE-Studie bewiesen: Die Nüchtern-Triglyceride gingen unter dem Neuling nach zehn Monaten median um 80 Prozent zurück. Zudem traten weniger akute Pankreatitiden auf als unter Placebo. Einen direkten Vergleich mit Olezarsen, das gegenüber Volanesorsen bereits Fortschritte brachte, gibt es bisher nicht.
Die vorläufige Einstufung als Schrittinnovation lässt sich auch damit begründen, dass Plozasiran beim Dosierungsintervall punktet: Es wird nur einmal alle drei Monate subkutan injiziert, Olezarsen dagegen einmal monatlich. Zum anderen deckt Plozasiran eine breitere Patientenpopulation ab. Für Olezarsen verlangt die europäische Zulassung ein genetisch bestätigtes FCS. Plozasiran kann dagegen auch bei rein klinisch diagnostizierten Patienten eingesetzt werden. Das ist momentan möglicherweise der wichtigste Unterschied zwischen den beiden Präparaten.
Sven Siebenand, Chefredakteur
