 |  | Kerstin A. Gräfe |
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27.08.2026 08:00 Uhr |
Menschen mit der seltenen Fettstoffwechselerkrankung FCS haben aufgrund eines Gendefekts extrem hohe Triglyceridspiegel. / © Adobe Stock/syhin_stas
Das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ist eine sehr seltene erbliche Erkrankung des Fettstoffwechsels. Ursache sind unter anderem Mutationen der Lipoproteinlipase (LPL), wodurch die Hydrolyse von triglyceridreichen Chylomikronen partiell oder gänzlich unmöglich ist. Die Betroffenen entwickeln eine ausgeprägte Hypertriglyceridämie mit typischen Symptomen wie Bauchschmerzen, Fettablagerungen unter der Haut sowie einer Entzündung der Bauchspeicheldrüse. Zur Behandlung des FCS sind mit Olezarsen und Volanesorsen bereits zwei Wirkstoffe verfügbar. Nun ist Plozasiran hinzugekommen.
Plozasiran ist eine small interfering RNA (siRNA), also ein Siran. Es baut in den Hepatozyten selektiv über den Weg der RNA-Interferenz die mRNA für Apolipoprotein C3 (APOC3) ab. Dies führt zu einem reduzierten APOC3-Proteinspiegel in Leber und Serum. Dadurch wiederum erhöhen sich die Aktivität der Lipoproteinlipase und die Aufnahme triglyceridreicher Lipoproteinreste durch die Hepatozyten; infolgedessen sinken die Triglyceridwerte im Serum.
Plozasiran (Redemplo® 25 mg Injektionslösung in einer Fertigspritze, Arrowhead) wird angewendet als Ergänzung zu Ernährungsmaßnahmen zur Senkung des Triglyceridspiegels bei erwachsenen Patienten mit FCS.
Die empfohlene Dosis beträgt 25 mg als einmalige subkutane Injektion alle drei Monate. Sie kann von den Patienten selbst verabreicht werden. Als Injektionsstellen eignen sich der Oberarm (bei Verabreichung durch eine Pflegeperson), Oberschenkel und Bauch, wobei ein Radius von 5 cm um den Nabel ausgespart werden sollte. Ausgenommen sind auch Bereiche, in denen die Haut empfindlich, gerötet, verhärtet oder verletzt ist oder Blutergüsse, Narben oder Dehnungsstreifen aufweist. Redemplo darf nicht in denselben Bereich injiziert werden, in den andere Arzneimittel gespritzt werden.
Wenn eine Dosis vergessen wurde, sollte Plozasiran so schnell wie möglich verabreicht werden. Danach sollte die Dosierung alle drei Monate ab der zuletzt verabreichten Dosis fortgesetzt werden.
Plozasiran wurde bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Leberfunktionsbeeinträchtigung nicht untersucht und darf bei diesen Patienten nur angewendet werden, wenn der erwartete klinische Nutzen das potenzielle Risiko überwiegt. Gleiches gilt für Patienten mit schwerer Nierenfunktionsbeeinträchtigung oder terminaler Niereninsuffizienz.
Als Vorsichtsmaßnahme sollte die Anwendung von Plozasiran bei Schwangeren vermieden werden. Bei Stillenden ist zu entscheiden, ob das Stillen unterbrochen oder ob auf die Behandlung mit Plozasiran verzichtet wird.
