Mehr Evidenz durch Versorgungsdaten

Hecken illustrierte das Problem anhand der Orphan Drugs. Bei diesen Wirkstoffen stößt das System an seine Grenzen. Orphan Drugs haben das Privileg, dass bis zu einer Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro ihr Zusatznutzen bei Marktzulassung automatisch als belegt gilt. 71 Prozent der Orphans werden laut Hecken in der Erstbewertung ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen attestiert. Es gibt demnach keine Evidenz, um abzuschätzen, ob das Medikament einen Zusatznutzen hat oder nicht. 21 Orphans sind derzeit in der EU zugelassen, davon 19 in Deutschland. Das Problem dabei: Es gebe immer mehr Orphans, bei denen zum Zeitpunkt der Zulassung die Evidenz schwach ist, so Hecken. »2019 waren 20 Orphans in der HTA-Bewertung, davon hatten 14 einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bekommen, aufgrund nicht ausgereifter Datenbasis für eine verlässliche Evidenzprognose.« 

Und das muss nach dem Willen des G-BA aufgrund einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung auf Dauer korrigiert werden. Patienten sollten maximale Transparenz über den Nutzen ihrer Therapie bekommen. Und auch aus ökonomischen Gründen braucht es Transparenz: Denn während laut Hecken in Deutschland gerade mal 0,04 Prozent der Arzneimittelverordnungen auf Orphans entfallen, kosten sie die Kassen  7,3 Prozent der Arzneimittelausgaben. Bei Onkologika sei es ähnlich. Im vergangenen Jahr generierten demnach 1,1 Prozent der Onkologika-Verordnungen 18,7 Prozent der Arzneimittelausgaben. Hier gebe es zwar relativ gute Evidenz. Aber auch mit den Car-T-Zellen Kymria ®, Yescarta ® als Beispiel komme man zunehmend in die Therapiesituationen, in denen die Evidenz bei Produkteinführung schwach sei, so Hecken.

Um in solchen Fällen bessere Evidenz zu erlangen, hat der Gesetzgeber hierzulande mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) anwendungsbegleitende Datenerhebungen ermöglicht (SGB V § 35a Absatz 3b). Anfang des Jahres hatte zudem das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) Standards aufgestellt, wie versorgungsnahe Daten erhoben und ausgewertet werden können, um eine Quantifizierung des Zusatznutzens zu ermöglichen. Hecken fordert nun weitere regulatorische Vorgaben. »Wir brauchen feste Regularien: welche Patientengruppen, welche Endpunkte, welche anderen relevanten Punkte für die Datenerhebung erhoben und an welches Register gemeldet werden. Wir brauchen keine wirkstoffbezogenen Register, sondern indikationsbezogene.«

Denn Evidenz gebe es nur, wenn einzelne Wirkstoffe in einer Indikation nebeneinander erprobt werden können (head-to head), so wie es in einer klassischen RCT geschieht. Auch was die Register betrifft, fordert Hecken klare Regelungen. »Es kann nicht irgendein Register sein. Wir brauchen für diese hochinnovativen, hochteuren und hochkomplexen Wirkstoffe Zentren oder spezialisierte Ärzte, die an den Datenerhebungen teilnehmen und die dann auch nur als teilnehmende Ärzte das Privileg haben, diese Arzneimittel zu verordnen.«