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Givosiran
Medikament verhindert Attacken bei hepatischer Porphyrie

Signifikant weniger Attacken

Die Zulassung basiert auf den Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie ENVISION mit 94-AHP-Patienten. Der primäre Endpunkt war die Verringerung der zusammengefassten annualisierten Rate an Porphyrie-Attacken im Vergleich zu Placebo. Definiert wurden diese als Attacken, die einen Krankenhausaufenthalt, einen dringenden Arztbesuch oder eine intravenöse Hämin-Gabe zu Hause erforderten.

Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 entweder in die Givosiran- oder die Placebogruppe randomisiert. Givosiran wurde monatlich in einer Dosis von 2,5 mg/kg subkutan verabreicht. Unter Givlaari reduzierte sich das Risiko für den primären Endpunkt signifikant auf 3,2 Prozent gegenüber 12,5 Prozent unter Placebo. 50 Prozent der Patienten blieben unter Givosiran während des Behandlungszeitraums von sechs Monaten anfallsfrei, in der Placebogruppe war dies bei 16,3 Prozent der Fall. Des Weiteren berichteten die Givosiran-Patienten von weniger Schmerzen und einem geringeren Hämin-Gebrauch.

Unerwünschte Wirkungen traten bei 89,6 Prozent in der Givosiran-Gruppe und bei 80,4 Prozent in der Placebogruppe auf. Häufigste Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit sowie Abgeschlagenheit. Zu weiteren unerwünschten Reaktionen in der Verumgruppe zählten erhöhte Transaminasen, Hautausschlag und eine reduzierte glomeruläre Filtrationsrate.

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