Pharmazeutische Zeitung online
Neues RNAi-Therapeutikum

Lumasiran reduziert Oxalatüberschuss

Die Zulassung stützt sich auf die Daten zur Wirksamkeit und zur Sicherheit aus der Phase-III-Studie ILLUMINATE-A und der pädiatrischen Phase-III-Studie ILLUMINATE-B. In ILLUMINATE-A wurden 39 Patienten mit PH1 im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten während der sechsmonatigen Studienphase subkutan Lumasiran (n = 26) oder Placebo (n = 13). Eingeschlossen wurden Patienten ab sechs Jahren mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von ≥ 30 ml/min/1,73 m². Primärer Endpunkt war die prozentuale Verringerung der nach Körperoberfläche korrigierten Oxalatausscheidung im 24-Stunden-Sammelurin gegenüber dem Ausgangswert, gemittelt über die Monate 3 bis 6. Lumasiran war mit einer statistisch signifikanten Verringerung des nach Körperoberfläche korrigierten Oxalats im 24-Stunden-Sammelurin von 65,4 Prozent gegenüber 11,8 Prozent in der Placebogruppe assoziiert, was einer Differenz von 53,5 Prozent entspricht.

In der ILLUMINATE-B Phase-III-Studie konnten die Ergebnisse zur Wirksamkeit und zum Sicherheitsprofil von Lumasiran in der Anwendung bei Kindern unter sechs Jahren bestätigt werden. Die Ergebnisse waren vergleichbar mit denen aus der ILLUMINATE-A-Studie.

Als häufigste Nebenwirkungen traten Reaktionen an der Injektionsstelle wie Erytheme, Schmerzen, Juckreiz und Schwellungen auf. Ebenfalls sehr häufig wurden Abdominalschmerzen beobachtet.

Mehr von Avoxa