 |  | Annette Rößler |
 |
08.06.2026 12:00 Uhr |
Zu den ATMP – Arzneimittel für neuartige Therapien – zählen unter anderem Gentherapien. / © Getty Images/Andrew Brookes
ATMP sind Arzneimittel für die Anwendung beim Menschen, die auf Genen, Geweben oder Zellen basieren. Diese Definition findet sich beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI). »ATMP stellen für unsere Vorstellung davon, was ein Arzneistoff eigentlich ist, eine Herausforderung dar«, sagte Professor Dr. Robert Fürst von der Ludwig-Maximilians-Universität München.
Bei ATMP handele es sich nicht um Wirkstoffe, die isoliert, synthetisiert oder biotechnologisch hergestellt werden, sondern um biologische Systeme. Sie stellten einen Paradigmenwechsel der Pharmakotherapie dar, weil sie oft unmittelbar an der Ursache einer Erkrankung angriffen. Meist seien ATMP personalisiert und äußerst komplex in der Herstellung.
Professor Dr. Robert Fürst und Dr. Ilse Zündorf / © PZ/Alois Müller
Bei ATMP werden drei Kategorien unterschieden: biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte, somatische Zelltherapeutika und Gentherapeutika. Produkte der ersten Kategorie dienten zur Regeneration, Wiederherstellung oder zum Ersatz von menschlichem Gewebe. Es gebe mehrere Präparate, die bei Gelenkknorpelschäden eingesetzt werden, eines zur Behandlung von Harnröhrenstrikturen und eines, das Fürst als »Meilenstein der regenerativen Medizin« bezeichnete: Holoclar®. Hierbei handelt es sich um ex vivo expandierte autologe menschliche Hornhautepithelzellen, die Stammzellen enthalten. Menschen, deren Hornhaut infolge von Verbrennungen oder Verätzungen des Auges so schwer geschädigt ist, dass sie blind sind, können mit dieser Therapie das Augenlicht wiedererlangen.
In die Kategorie 2 der ATMP – somatische Zelltherapeutika – fielen substanziell bearbeitete Zellen oder Gewebe von Spendern, informierte Dr. Ilse Zündorf von der Goethe-Universität Frankfurt am Main. »Nach der Entnahme werden diese Zellen oder Gewebe so verändert, dass sie im Empfänger nicht dieselbe Funktion übernehmen wie im Spender«, erklärte die pharmazeutische Biologin. Ein Beispiel ist das Präparat Obnitix®. Es besteht aus humanen allogenen mesenchymalen Stromazellen (MSC) aus dem Knochenmark und wird bei Patienten angewendet, die nach einer allogenen Stammzelltransplantation eine Graft-versus-Host-Disease (GvHD) entwickelt haben.
Kategorie 3 der ATMP ist die umfangreichste. Sie umfasst CAR-T-Zelltherapien, Gentherapeutika zur Substitution eines defekten Gens oder zur Modifikation der Genexpression sowie ein Onkolytikum. »Gentherapeutika enthalten eine Nukleinsäure oder bestehen daraus«, definierte Fürst. Sie werden eingesetzt, um eine Nukleinsäuresequenz zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen.
Dabei sind stets zwei Aspekte wichtig: das Gen, um das es geht, und die Zelle, in der das Gen manipuliert wird. Daher haben Gentherapeutika in der Regel einen zweiteiligen Namen – der einigermaßen kompliziert klingt, weil in ihm diverse Informationen untergebracht werden müssen. Verschiedene Silben haben dabei festgelegte Bedeutungen.
Der »Vorname« der Gentherapeutika endet auf -gen, weil er das Gen charakterisiert. Enthält er den Wortbestandteil -cabta-, handelt es sich um eine CAR-T-Zelltherapie (CAR antibody-based targeting). Der »Nachname« der Gentherapeutika steht für die Zelle und endet daher auf -cel. Die Silbe auto- steht dabei für autolog, -tem für Stammzellen. Werden virale Vektoren verwendet, um das Gentherapeutikum einzuschleusen, stehen -parvo- für Parvovirus, -erpa- für Herpesvirus sowie die Endungen -repvec für replizierende Vektoren und -vec für nicht replizierende Vektoren.
