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Zolgensma

GKV-SV kritisiert Novartis-Gesundheitslotterie

Rund zwei Millionen Euro kostet das bislang nur in den USA zugelassene Medikament Zolgensma™ zur gentherapeutischen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Doch wer zahlt die Kosten für das Medikament, wenn es vor seiner Zulassung in Deutschland eingesetzt wird?  Darüber streiten sich die Kostenträger mit dem Hersteller Novartis.  Der GKV-Spitzenverband besteht weiterhin auf ein Härtefallprogramm und damit auf einer kostenlosen Abgabe durch den Hersteller.
Julia Endris
20.12.2019  16:30 Uhr
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Der GKV-Spitzenverband (GKV-SV) fordert Novartis nachdrücklich auf, sofort ein echtes Härtefallprogramm in Deutschland aufzulegen, statt sich mit einem angeblichen internationalen Härtefallprogramm aus der Verantwortung zu stehlen. Keiner der bisherigen Vorschläge von Novartis enthielt laut GKV-SV ein Härtefallprogramm, bei dem der Hersteller die Kosten des Medikamentes trägt und die Krankenkasse die Behandlungskosten. Auch sonst habe Novartis keinen für die Patienten und Behandelnden vertretbaren qualitätsorientierten Lösungsansatz vorgelegt, kritisiert der Verband.

Im nächsten Jahr rund um die Welt 100 kostenlose Zolgensma®-Dosen zu vergeben, wirke wie eine Form der Rationierung . »Weltweit müssen betroffene Kinder und ihre Familien ertragen, dass ein Pharmaunternehmen die systematische Versorgung anscheinend durch eine Gesundheitslotterie ersetzt«, kommentiert Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim GKV-SV den jüngsten Novartis-Vorschlag. Gesellschaftliche Verantwortung, die die Pharmaindustrie so gerne für sich reklamiert, sehe anders aus.

»Wir brauchen in Europa zugelassene Arzneimittel. Der Contergan-Skandal mahnt uns alle, welche Gefahren von Arzneimitteln ausgehen können, die nicht eingehend auf Wirksamkeit und Sicherheit geprüft wurden«, mahnt Stoff-Ahnis. Seit 2017 stehe mit dem Medikament Spinraza® ein in Deutschland zugelassenes Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatropie (SMA) zur Verfügung, argumentiert der GKV-SV. Gleichzeitig fordert er die Einführung eines Härtefallprogramms und damit einer Anwendung aus Mitgefühl, im englischen auch »Compassionate Use« genannt, und damit den für die Kassen kostenlosen, wohl aber kontrollierten, dokumentierten und überwachten Einsatz von Zolgensma vor der Zulassung

GKV-SV besteht auf Härtefallprogramm

Auf Nachfrage der Pharmazeutischen Zeitung erteilt der GKV-SV auch dem von Novartis vorgeschlagenen Modell, einer Behandlung vor der Zulassung und Stundung der Arzneimittelkosten bis nach der Zulassung, eine Absage. Denn nach Ansicht des Verbands könne nur ein im Arzneimittelgesetz geregeltes Härtefallprogramm die Arzneimittel- und Therapiesicherheit  (AMTS) der Patienten sicherstellen. Beim Verzicht auf dieses formalisierte Härtefallprogramm würden – gerade im Fall eines Arzneimittels für neuartige Therapien sogenannte Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)  – wichtige und notwendige Elemente des Patientenschutzes unterlaufen. Der Verband verweist in diesem Zusammenhang auf die Qualitätsanforderungen an die behandelnden Zentren, eine gesicherte Indikationsstellung und Risiko-Nutzen-Abwägung, die Bereitstellung von Informationsmaterialien für Behandelte und Behandler sowie eine systematische Erhebung und Meldung von Nebenwirkungen. Denn bei einer Anwendung von nicht zugelassenen Arzneimitteln komme diesen zusätzlichen Anforderungen eine besondere Bedeutung zu.

Das Gentherapeutikum Zolgensma ist seit Mai in den USA für die Behandlung von Kindern bis zwei Jahre zugelassen, aber noch nicht in Europa. Novartis erwartet die Zulassung ihres rund 1,9 Millionen Euro teuren Medikaments durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der ersten Jahreshälfte 2020. 

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