Dass Makary und Prasad mit der Veröffentlichung die Ziele der US-Regierung umsetzen wollen, glaubt auch Dr. Thorsten Ruppert, beim Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) zuständig für Grundsatzfragen zu Forschung, Entwicklung und Innovation. »Die Kollegen reden von einem schnelleren Patientenzugang und geringeren Kosten für die Sponsoren. Das soll die Wettbewerbsfähigkeit insbesondere der Biotechnologieunternehmen stärken und den Standort USA insgesamt attraktiver machen. Das ist für die US-Regierung momentan von großer Bedeutung.«
Für Ruppert kam die Veröffentlichung nicht gänzlich überraschend, denn die FDA hatte bereits Ende 2025 angekündigt, ihre Standards und Guidances überarbeiten zu wollen. Eine »gut geplante« Studie solle demnach für eine Zulassung ausreichen. »Da stellt sich aber natürlich die Frage: Was ist darunter genau zu verstehen? Welche Anforderungen müssen erfüllt sein? Das lässt sich momentan noch nicht abschließend einschätzen, hier müssen wir die überarbeiteten Guidances der FDA abwarten.«
Prinzipiell stimme er zu, dass grundsätzlich auch eine gut geplante Studie die gleiche Evidenz erzeugen könne wie zwei. Alles auf eine Karte zu setzen, sei aber auch riskant, denn falsch positive oder falsch negative Ergebnisse infolge eines systematischen Fehlers im Studiendesign fielen womöglich nicht auf, wenn es keine weitere, unabhängig geplante Studie gebe. Beides wäre von Nachteil: Falsch positive Ergebnisse könnten die Patientensicherheit gefährden, etwa wenn ein Arzneimittel in Wahrheit weniger gut wirksam oder weniger sicher ist, als es das Studienergebnis glauben lässt. Falsch negative Ergebnisse seien aber ebenfalls problematisch, weil sie dazu führen können, dass Entwicklungskandidaten zu Unrecht aufgegeben werden.
Nicht zuletzt muss man sich die Frage stellen, wie der von der FDA eingeschlagene Weg aus europäischer Perspektive zu bewerten ist. »Es kann dazu führen, dass die Industrie vermehrt auf die USA setzt und Produkte in den USA deutlich früher auf den Markt kommen können als in der EU«, sagt Ruppert. Das werde vermutlich die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) unter Druck setzen. Diese zeige zwar eine gewisse regulatorische Flexibilität, vor allem bei Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, sei aber insgesamt strenger als die FDA.
Mit dem Pharmapaket habe sich die EU aber ebenfalls auf den Weg gemacht, um Zulassungsprozesse für neue Arzneimittel zu beschleunigen und effizienter zu gestalten. »Auch hier gibt es das Ziel, neue Therapieansätze für Patienten in der EU schneller zugänglich zu machen.«
Die Hersteller stellen diese Entwicklungen aber auch vor eine Herausforderung, denn die Anforderungen an die Studien steigen. »Die Studien werden immer komplexer«, bestätigte Ruppert. Alle Kriterien unter einen Hut zu bringen, die für die Zulassung durch die verschiedenen Behörden – und die anschließende Nutzenbewertung – erfüllt sein müssen, werde immer schwieriger. »All das könnte letztlich dazu führen, dass wir hier in Europa – trotz der hier angeschobenen Veränderungen – künftig länger auf innovative Arzneimittel warten müssen als in den USA.«
