 |  | Sven Siebenand |
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08.06.2026 13:30 Uhr |
Im Gegensatz zu ASO und siRNA wirken RNA-Aptamere nicht primär über die Regulation der Genexpression. Aptamere sind kurze, einzelsträngige RNA-Moleküle, die sich aufgrund ihrer Sequenz in charakteristische dreidimensionale Strukturen falten. Dies ermöglicht eine hochspezifische Bindung an Zielmoleküle, insbesondere Proteine. Aptamere würden aufgrund ihres Wirkprinzips auch als »chemische Antikörper« bezeichnet, sagte Merk.
Ein Beispiel ist der Wirkstoff Pegaptanib, der den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor (VEGF) neutralisiert. Dadurch wird verhindert, dass VEGF seinen Rezeptor aktiviert und die Bildung neuer Blutgefäße stimuliert. Dieser antiangiogene Effekt wird zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (AMD) eingesetzt.
Wie Merk betonte, zählen selbstverständlich auch die mRNA-Impfstoffe, etwa gegen Covid-19 oder RSV, zu den RNA-basierten Pharmaka. In der Pipeline seien zudem weitere Konzepte, etwa Therapeutika, die auf micro-RNA abzielen, und small activating RNA.
