 |  | Theo Dingermann |
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25.08.2026 18:00 Uhr |
Parallel dazu hat sich das Studiendesign verändert. Der Anteil der Zulassungen, die sich auf einarmige Studien ohne Kontrollgruppe stützten, stieg von 12,9 Prozent in den Jahren 2006 bis 2010 auf rund 40 Prozent im jüngsten Fünfjahreszeitraum.
Insgesamt basierten 32,5 Prozent der untersuchten Zulassungen auf Single-Arm-Studien. Bei den restlichen 67,5 Prozent handelte es sich um randomisierte klinische Studien. Gerade bei hochwirksamen Therapien für Patienten ohne etablierte Behandlungsalternativen können einarmige Studien durchaus gerechtfertigt sein. Sie erschweren jedoch die zuverlässige Beurteilung des tatsächlichen klinischen Zusatznutzens.
Besonders kritisch bewerten die Forschenden eine regulatorische Entwicklung, die auf den ersten Blick paradox erscheint. Surrogatendpunkte und einarmige Studien sind traditionell eng mit dem beschleunigten Zulassungsverfahren verbunden. Dieses ermöglicht einen früheren Marktzugang auf Basis vorläufiger Evidenz, verbindet ihn aber mit der Verpflichtung, den klinischen Nutzen anschließend durch konfirmatorische Studien zu bestätigen.
Die aktuelle Analyse zeigt jedoch, dass mittlerweile auch reguläre Zulassungen häufig unmittelbar auf Surrogatendpunkten beruhen. Der Anteil regulärer Zulassungen auf dieser Evidenzbasis stieg von 53,8 Prozent in den Jahren 2006 bis 2010 auf 74,8 Prozent zwischen 2021 und 2025.
Genau darin sehen die Forschenden ein regulatorisches Problem. Wird auf Grundlage eines Surrogatparameters unmittelbar eine reguläre Zulassung erteilt, entfällt jene Sicherheitsschiene, die das beschleunigte Zulassungsverfahren eigentlich bietet: die verbindliche Forderung nach konfirmatorischen Studien, mit denen klinischer Nutzen und Sicherheit nachträglich verifiziert werden sollen. Nach Auffassung der Autoren wird das beschleunigte Zulassungsverfahren damit paradoxerweise zu wenig genutzt, nicht weil die Evidenz bereits überzeugender wäre, sondern weil Medikamente mit begrenzter Evidenz teilweise direkt eine reguläre Zulassung erhalten.
Die Analyse stellt damit nicht grundsätzlich infrage, dass Surrogatendpunkte in der modernen Onkologie notwendig sein können. Sie ermöglichen frühere Zulassungen und damit einen schnelleren Zugang zu innovativen Therapien, gerade bei Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Problematisch wird ihre Verwendung jedoch, wenn die verbleibende Unsicherheit nicht anschließend durch belastbare Daten zu patientenrelevanten Endpunkten aufgelöst wird.
