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Midostaurin

Ein neuer Multitarget- Kinasehemmer

26.07.2016
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Von Sven Siebenand / In einer Phase-II-Studie hat der Wirkstoff Midostaurin gute Ergebnisse bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose erzielt. Wie Hersteller Novartis in einer Pressemitteilung informiert, existiert für die meisten Patienten mit dieser Erkrankung bisher keine zugelassene Behandlung.

 

Die fortgeschrittene systemische Mastozytose umfasst eine Gruppe seltener hämatologischer Erkrankungen, die durch eine unkontrollierte Vermehrung abnormer Mastzellen charakterisiert sind. Diese kann unter anderem im Knochenmark, in der Leber sowie in der Milz auftreten und zur Schädigung des jeweiligen Organs führen. Der klinische Verlauf ist meist ungünstig. So liegt das Gesamtüber­leben bei einem Großteil der Patienten je nach Form der Erkrankung zwischen 6 Monaten und 3,5 Jahren.

 

Genetisch liegen der Erkrankung häufig Mutationen des KIT-Gens zugrunde, die zu einer Überaktivierung intrazellulärer Signalwege führen. Mido­staurin ist ein oral zu verabreichender Multitarget-Kinaseinhibitor. Er hemmt unter anderem die mutierte D816V-Form des KIT-Enzyms, die eine wichtige Rolle in der onkogenen Transformation von Mastzellen spielt.

 

An der Studie CPKC412D2201 nahmen insgesamt 116 Patienten teil. Alle erhielten Midostaurin als orale Monotherapie. Bei 78 Prozent von ihnen führte die Behandlung sowohl zur Reduk­tion der Mastzelldichte im Knochenmark als auch zu einer reduzierten Tryptase-Konzentration im Serum – ein wichtiges Maß zur Bestimmung der Mastzellzahl im Körper. Beides war mit einer Verbesserung des Krankheitsverlaufs assoziiert. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren gastro­intestinaler Natur.

 

Novartis plant, einen Zulassungsantrag für das Orphan Drug Midostaurin zu stellen. Dieser soll neben der Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose auch in der Indikation akute myeloische Leukämie mit FLT3-Mutation erfolgen. In diesem Anwendungsgebiet wurde Midostaurin bereits in einer Phase-III-Studie erfolgreich getestet. /

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