ALS: Kommission fördert neuen Wirkstoff
PZ / Der Wirkstoff AX200 hat von der Europäschen Kommission die Orphan Drug Designation zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) erhalten. Damit folgt die Kommission einer positiven Empfehlung der europäischen Arzneimittelagentur EMEA vom vergangenen Februar. Verbunden mit der Orphan Drug Designation ist unter anderem ein beschleunigtes Zulassungsverfahren. Bei der ALS handelt es sich um eine seltene Erkrankung (orphan disease), der eine Degeneration des motorischen Nervensystems zugrunde liegt. Durch die bislang nur unzureichend behandelbare Krankheit wird die Muskulatur immer schwächer; normalerweise führt sie innerhalb weniger Jahre zum Tod. AX200 entspricht einem körpereigenen Eiweißmolekül, das nach Schädigungen des Nervensystems vermehrt gebildet wird. Nach Angaben des Herstellers Sygnis Pharma AG zeigen präklinische Untersuchungen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und die Regeneration des Nervengewebes fördert. Beide Mechanismen tragen dazu bei, den Muskelabbau zu vermindern. Der Wirkstoff befindet sich bereits in der klinischen Entwicklung für das Einsatzgebiet Schlaganfall.
