Mukoviszidose: Lebenserwartung deutlich gestiegen

«Es gibt wenige Erkrankungen, bei denen in den letzten Jahr­zehn­ten therapeutisch so viel erreicht wurde wie bei Mu­ko­vis­zi­do­se», sagte Professor Dr. Burkhard Tümmler von der Medizinischen Hochschule Hannover bei einem Pressegespräch zur Cystischen Fibrose (CF) von Vertex Phar­­ma­ceuticals in München. 1980 lag die mittlere Le­bens­er­war­tung der Patienten bei neun Jahren. Inzwischen liege sie bei 40 Jahren und für heute Neugeborene mit der angeborenen Er­krank­ung gehe man von 50 Jahren aus. Der Pneumologe führte das auf die kontinuierliche Verbesserung der symptomatischen Therapie zurück. Diese besteht aus Sport, Ernährungs-, antimikrobieller Chemo- und Atemphysiotherapie.

Mit dem Orphan drug Ivacaftor (Kalydeco™) sei 2012 das erste mutationsspezifische CF-Medikament auf den Markt gekommen, sagte Tümmler. Es ist zugelassen für Patienten, in deren Erbgut mindestens ein G551D-CFTR-Allel nachgewiesen wurde. Der oral bioverfügbare Arzneistoff stimuliert die Öffnung des mutierten CFTR-Ionenkanals unabhängig von ATP. In der Folge verbessert sich der epitheliale Chloridtransport. In Studien habe sich die Lungenfunktion der Patienten unter Ivacaftor deutlich verbessert; der Zugewinn blieb über 144 Wochen konstant. Bei Kindern habe man eine signifikante Zunahme von Gewicht und Wachstumsgeschwindigkeit gemessen. Besonders bedeutsam sei die Halbierung der Rate an akuten Verschlimmerungen, sagte der Arzt, denn solche Exazerbationen führten immer zu Defektheilungen. Daher sei die Exazerbationsrate ein wichtiger Prognosefaktor für CF-Patienten.

«Ivacaftor kann eine Mukoviszidose stabilisieren, aber nicht heilen», betonte Privatdozent Dr. Rainald Fischer vom Zentrum für Mukoviszidose München-West. Die Stabilisierung sei für die Patienten sehr wichtig, denn sie mildere die permanente Bedrohung und die Angst vor einer Lungentransplantation oder gar dem Tod ab. Die Patienten könnten ihren Alltag leichter bewältigen, der morgendliche Husten nehme ab und die Stimme klinge wieder normal. Die nachlassende Schweißproduktion sei für manche sozial sehr wichtig, sagte der Arzt. Er wies nachdrücklich darauf hin, dass die Patienten Ivacaftor zusammen mit einer fetthaltigen Kost einnehmen und auf Grapefruitsaft und Johanniskraut verzichten sollten. (bmg) 

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PZ-Innovationspreis: Auszeichnung für Orphan Drug, PZ 38/2013

27.11.2013 l PZ

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