Was bringt das Jahr 2021?

Auch bei den hochinnovativen Therapieformen sind im kommenden Jahr Neuzugänge zu erwarten. Einige neue Gentherapien und weitere CAR-T-Zelltherapeutika könnten die Zulassung erhalten und in den Handel kommen.

Relativ frisch ist die EU-Zulassung von zwei weiteren Medikamenten, die die RNA-Interferenz ausnutzen. Dabei sorgen kleine RNA-Stücke, sogenannte small interfering RNA (si­RNA), dafür, dass komplementäre mRNA selektiv abgebaut wird. Somit steht diese mRNA nicht mehr für die Proteintranslation zur Verfügung und die Menge des von ihr kodierten Proteins in der Zelle nimmt ab.

Bei dem neuen Lipidsenker Inclisiran (Leqvio®) wird das Protein PCSK9 nicht mehr produziert. Damit wird der PCSK9-vermittelte Abbau des LDL-Rezeptors gehemmt und somit wird mehr LDL-Cholesterol aus dem Blut extrahiert. Das heißt, Inclisiran wirkt wie die Arzneistoffe Evolocumab (Repatha®) und Alirocumab (Praluent®) als PCSK9-Inhibitor. Das nur zweimal jährlich subkutan zu injizierende RNAi-Therapeutikum soll bei primärer Hypercholesterolämie und gemischter Dyslipidämie zum Einsatz kommen.

Das Einsatzgebiet des zweiten zugelassenen RNAi-Therapeutikums, Lumasiran (Oxlumo®), ist eine seltene Erberkrankung, die primäre Hyperoxalurie Typ 1. Dabei kommt es zu einer extrem hohen Oxalatproduktion. Dieses setzt sich als unlösliches Calciumsalz in den Nieren und anderen Organen ab und kann zu einer lebensbedrohlichen Nierenerkrankung und anderen systemischen Komplikationen führen. Das Target von Lumasiran ist die mRNA für das Enzym Glykolatoxidase (GO) in der Leber. Der Wirkstoff senkt den GO-Spiegel im Körper und im Folgenden auch den Oxalat-Spiegel. Auch Lumasiran wird injiziert.