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Leukämie

US-Zulassung für Gilteritinib

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Gilteritinib (Xospata® von Astellas) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierender oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen – vorausgesetzt, die Betroffenen weisen eine FLT3-Mutation auf. Diese muss mit einem bestimmten, ebenfalls von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen worden sein.
Kerstin Gräfe
04.12.2018
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Etwa 25 bis 30 Prozent der AML-Patienten weisen eine Mutation im FLT3-Gen auf, was mit einer besonders aggressiven Form der Erkrankung und einem höheren Rückfallrisiko assoziiert ist. »Gilteritinib setzt an diesem Gen an und ist das erste zugelassene Medikament, das als Monotherapie zur Behandlung von AML-Patienten mit FLT3-Mutation angewendet werden kann, die einen Rückfall erlitten haben oder die auf eine Erstbehandlung nicht angesprochen haben«, so Dr. Richard Pazdur, Direktor der Abteilung Onkologie und Hämatologie von der FDA.

Die Wirksamkeit und Sicherheit belegte Hersteller Astellas in einer klinischen Studie mit 138 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML bei bestätigter FLT3-Mutation. 21 Prozent der Probanden erreichten unter der Behandlung  eine vollständige Remission (keine Anzeichen für eine Erkrankung bei vollständig wiederhergestelltem Blutbild) oder eine vollständige Remission mit teilweiser hämatologischer Erholung (keine Anzeichen für eine Erkrankung bei teilweise hämotologischer Besserung). Von den 106 Probanden, die zu Behandlungsbeginn eine Transfusion roter Blutkörperchen oder Blutplättchen benötigten, blieben 31 Prozent für mindestens 56 Tage transfusionsfrei.

Als häufigste Nebenwirkungen traten Muskel- und Gelenkschmerzen, Müdigkeit und erhöhte Leberenzym-Werte auf.

Gilteritinib ist ein Inhibitor der FLT3-internen Tandem-Duplikation (ITD) und der Tyrosinkinase-Domäne (TKD). Dabei handelt es sich um zwei häufige Formen von FLT3-Mutationen, die bei bis zu ein Drittel der Patienten mit AML vorkommen.

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